BioMarin Deutschland GmbH

BioMarin Deutschland GmbH Tätigkeit: Sonstiges Unternehmen BioMarin geht in Austausch mit einzelnen politischen Vertretern zu den Auswirkungen gesetzlicher Vorgaben auf pharmazeutische Unternehmer, im Speziellen BioMarin und dessen Produktportfolio. BioMarin ist Mitglied der ATSE, einer Gruppe von Arzneimittelherstellern, die im Bereich der seltenen Erkrankungen forschend tätig sind. Innerhalb dieser Gruppe werden ebenfalls Gespräche mit politischen Vertretern geführt, um über bestehende und künftige Gesetze im Gesundheitswesen zu diskutieren und deren Auswirkung auf die Forschung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen zu informieren. Interessenbereiche: Pflege; Gesundheitsversorgung; Arzneimittel Regelungsvorhaben: - Änderung des GKV-Finanzstabilisierungsgesetzes bezüglich Umsatzschwelle für Orphan Drugs: Die Umsatzschwelle muss durch eine Korrektur des GKV-FinStG angehoben werden, um Herstellern genügend Zeit zur Generierung wissenschaftlicher Evidenz zu geben und so den Marktzugang innovativer Orphan Drugs zu sichern. - Verbesserung der Rahmenbedingungen für Forschung und Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen sowie Versorgung von Betroffenen: BioMarin setzt sich dafür ein, die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs zu erleichtern und die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen zu verbessern - Verbesserung der Rahmenbedingungen für klinische Studien auf Grundlage des Medizinforschungsgesetzes: Das Medizinforschungsgesetz sieht die Aufhebung der AMNOG-Leitplanken vor, wenn mindestens 5 % der Teilnehmer an klinischen Studien in Deutschland rekrutiert werden. Um dies erfüllen zu können, müssen die Rahmenbedingungen für klinische Studien verbessert werden, indem das MFG als Grundlage für weitere Gesetzgebung genutzt wird. - Anpassung des SGB V zur Ausweitung des Neugeborenenscreenings: Eine Anpassung des SGB V wird angestrebt, um einen automatischen Aktualisierungsmechanismus des Neugeborenenscreenings einzuführen, der eine zeitnahe Aufnahme neuer, behandelbarer Erkrankungen sicherstellt. Zudem setzt BioMarin sich dafür ein, dass es externen Stakeholdern außerhalb des G-BA (z.B. Patient:innenorganisationen) möglich gemacht wird, Anträge zur Erweiterung der Screening-Liste einzureichen. - Abschaffung bzw. Anpassung des dynamischen Herstellerabschlags im BStabG: Der im GKV-Beitragssatzstabilisierungsgesetz vorgesehene dynamische Herstellerabschlag trifft Hersteller von Orphan Drugs strukturell unverhältnismäßig. Aufgrund langer Entwicklungszyklen, kleiner Patientenpopulationen und hoher Investitionsrisiken ist eine Dynamisierung des Abschlags wirtschaftlich nicht tragfähig und gefährdet Forschungs- und Versorgungsentscheidungen. BioMarin setzt sich für die Streichung der Dynamisierung sowie für eine realistische Ausgestaltung des Standortbonus ein, insbesondere durch eine Entweder-oder-Regelung bei den Zugangsvoraussetzungen und eine Absenkung der Forschungsschwelle für Orphan Drugs auf 3 %. - Ausnahme nicht-onkologischer Orphan Drugs der Preis-Mengen-Regelung und Streichung des Sonderkündigungsrechts im BStabG: Die im BStabG vorgesehene Preis-Mengen-Regelung mit gesetzlichem Fallback-Mechanismus ab dem dritten Jahr nach Markteinführung sowie das Sonderkündigungsrecht für bestehende AMNOG-Erstattungsbeträge seit November 2022 sind für nicht-onkologische Orphan Drugs strukturell ungeeignet. Volumenbasierte Preismechanismen setzen eine Nachfragedynamik voraus, die bei Seltenen Erkrankungen nicht existiert. Rückwirkende Eingriffe in abgeschlossene Vereinbarungen untergraben die Verlässlichkeit des AMNOG-Rahmens und gefährden die Bereitschaft zur Markteinführung neuer Therapien in Deutschland. BioMarin fordert die Ausnahme nicht-onkologischer Orphan Drugs vom Fallback-Mechanismus sowie die vollständige Streichung des Sonderkündigungsrechts. - Ausnahme nicht-onkologischer Orphan Drugs von Ausschreibungsmechanismen für patentgeschützte Arzneimittel im BStabG: Die im BStabG geplante Ausschreibungsmöglichkeit für Krankenkassen bei therapeutisch vergleichbaren patentgeschützten Arzneimitteln ist im Bereich der Orphan Drugs strukturell nicht anwendbar. In Märkten mit sehr kleinen Patientenpopulationen fehlt die Grundvoraussetzung von echtem Wettbewerb für ein funktionierendes Ausschreibungsmodell. Selektive Rabattverträge können dazu führen, dass Patient:innen mit Seltenen Erkrankungen je nach Kassenzugehörigkeit keinen Zugang zur einzigen verfügbaren Therapie haben. BioMarin fordert, dass nicht-onkologische Orphan Drugs ausdrücklich und dauerhaft vom Anwendungsbereich jedes Ausschreibungsmechanismus ausgenommen werden. - Ausnahmen vom erhöhten Herstellerrabatt im Rahmen des GKV-BStabG (Standortklausel): Die im BStabG vorgesehene Standortklausel soll weitere Ausnahmen vom erhöhten Herstellerrabatt definieren. Die derzeitigen Ausnahmekriterien sind strukturell nicht auf die besonderen Entwicklungs- und Herstellungsbedingungen von Orphan Drugs zugeschnitten. Aufgrund kleiner Patientenpopulationen, begrenzter Studiengrößen und hochspezialisierter Herstellungsprozesse können OMP-Hersteller diese Kriterien strukturell kaum erfüllen. BioMarin setzt sich dafür ein, dass Orphan Drugs im Rahmen der Standortklausel als eigenständige, ausnahmefähige Kategorie anerkannt werden, auf Basis der europäischen Orphan-Designation als klar definierter und administrativ etablierter Grundlage.