Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE)

Arbeitsgemeinschaft Therapie Seltene Erkrankungen (ATSE) Tätigkeit: Plattform, Netzwerk, Interessengemeinschaft, Denkfabrik, Initiative, Aktionsbündnis o. ä. Zum Zwecke der Interessenvertretung werden Gespräche mit Vertreterinnen und Vertretern des Deutschen Bundestages, von Bundesministerien sowie weiterer Stakeholder organisiert und durchgeführt. Inhaltlich geht es dabei insbesondere um eine Verbesserung der Bedingungen für die Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen in Deutschland, sogenannte Orphan Drugs. Darüber hinaus werden in unregelmäßigen Abständen Fachgespräche und Diskussionsveranstaltungen durchgeführt, zu denen Regierungsmitglieder, Abgeordnete sowie Vertreterinnen und Vertreter der Ministerien eingeladen werden. Zur inhaltlichen Unterstützung der Positionen der ATSE werden zu ausgewählten Anlässen Stellungnahmen, Positionspapiere und Gutachten angefertigt und veröffentlicht. Interessenbereiche: Kleine und mittlere Unternehmen; Wissenschaft, Forschung und Technologie; Sonstiges im Bereich "Wirtschaft"; Arzneimittel; Industriepolitik; Sonstiges im Bereich "Gesundheit"; Gesundheitsversorgung Regelungsvorhaben: - Weiterentwicklung des AMNOG mit stärkerem Fokus auf die Besonderheiten bei Orphan Drugs und anderen besonderen Therapiesituationen: Der Nutzenbewertungsprozess des Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetzes (AMNOG) ist dem medizinischen Fortschritt zunehmend nicht mehr gewachsen. Durch die Zunahme an Orphan Drugs, Gen- und Zelltherapien und dem Trend zur Präzisionsmedizin stoßen die klassischen Pfade der Evidenzgenerierung häufiger an ihre Grenzen. Für solche Therapien braucht es ein offeneres und flexibleres AMNOG. - Anhebung bzw. Aufhebung der Umsatzschwelle für Orphan Drugs im AMNOG-Bewertungsprozess: Bei zugelassenen Orphan Drugs wird der Zusatznutzen im Rahmen des AMNOG als belegt anerkannt, solange eine jährliche Umsatzschwelle von 30 Millionen Euro nicht überschritten wird. Die ATSE setzt sich dafür ein, diese Umsatzschwelle ganz abzuschaffen bzw. sie zumindest auf 50 Millionen Euro - und damit auf den Stand von vor dem GKV-FinStG - anzuheben. Zudem sollte die Berechnung auf Basis des Apothekeneinkaufspreises erfolgen. - Beibehaltung der bestehenden Orphan Drug Regelungen auf EU-Ebene in der EU Pharmaceutical Legislation: Die ATSE setzt sich dafür ein, die Marktexklusivität bei Orphan Drugs nicht zu verkürzen. Auch eine Konditionalität zur Erlangung der „alten“ Marktexklusivität von zehn Jahren hält die ATSE für nicht zielführend. Darüber hinaus hält die ATSE eine rechtsverbindliche Definition eines „hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs“ („high unmet medical need“ (HUMN)) für keine wirksame Lösung, um die Entwicklung neuer Orphan Drugs zu fördern. Auch eine Verknüpfung von Zugangsanforderungen mit Innovationsanreizen wird den Zugang von Patientinnen und Patienten zu Arzneimitteln nicht verbessern, ebenso wenig wie die Einführung einer „Global Orphan Marketing Authorization (GOMA)”. - Verhinderung einer Dynamisierung des Herstellerabschlages für pharmazeutische Unternehmen: Die Bundesregierung schlägt vor, den Herstellerabschlag für pharmazeutische Unternehmen ab 2027 zu dynamisieren. Die ATSE setzt sich dafür ein, dass es nicht zu einer Dynamisierung des Herstellerabschlags kommt, sondern dieser weiterhin bei 7% festgesetzt bleibt, sofern es nicht zu einer vollständigen Streichung kommt.