Gutachten 2025 des Sachverständigenrates zur Begutachtung der Entwicklung im Gesundheitswesen und in der Pflege Preise innovativer Arzneimittel in einem lernenden Gesundheitssystem

Gutachten 2025 des Sachverständigenrates zur Begutachtung der Entwicklung im Gesundheitswesen und in der Pflege Preise innovativer Arzneimittel in einem lernenden Gesundheitssystem [Deutscher Bundestag Drucksache 21/460 21. Wahlperiode 03.06.2025 Unterrichtung durch die Bundesregierung Gutachten 2025 des Sachverständigenrates zur Begutachtung der Entwicklung im Gesundheitswesen und in der Pflege Preise innovativer Arzneimittel in einem lernenden Gesundheitssystem Zugeleitet mit Schreiben des Bundesministeriums für Gesundheit vom 28. Mai 2025 gemäß § 142 Absatz 3 des Fünften Buches Sozialgesetzbuch. I Gutachten 2025 Kurzinhalt Kurzinhalt I Vorwort III Inhaltsverzeichnis VI Exkursübersicht VIII Tabellenverzeichnis VIII Abbildungsverzeichnis IX Abkürzungsverzeichnis X Executive Summary XV 1 Fokus und Ziele des Gutachtens 1 2 Bepreisung innovativer Arzneimittel im AMNOG-Verfahren 23 3 Europäischer Kontext 55 4 Instrumente für eine evidenzbasierte Bewertung innovativer Arzneimittel 77 5 Weiterentwicklung der Preisbildungsinstrumente 117 6 Preisbildung und Standortförderung 145 Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – I – III Gutachten 2025 Vorwort Im deutschen Gesundheitssystem wird mehr Geld ausgegeben als in vergleichbaren OECD-Ländern. Dem hohen Aufwand an Personal- und Sachkosten steht kein entsprechend überdurchschnittliches Ergebnis an Lebenserwartung oder Lebensqualität gegenüber. Die Vermutung liegt nahe: Wir setzen unsere nicht geringen, aber naturgemäß endlichen Ressourcen ineffizient ein. Für die Fachkräfte im Gesundheitswesen hat der Sachverständigenrat Gesundheit und Pflege (SVR) dieses Problem in seinem Jahresgutachten 2024 als zentral identifiziert und Empfehlungen zur nachhaltigen Nutzung der knappen Ressource „Personal“ gegeben. Diesmal nimmt der Rat den nach der Krankenhausversorgung zweitgrößten Kostenblock ins Visier: die Arzneimittelversorgung. Das Patientenwohl wird von vielen als oberster Leitmaßstab der Gesundheitspolitik anerkannt.1 Daher ist es sehr zu begrüßen, dass der medizinisch-technische Fortschritt – zum Beispiel bei neuen Krebsmedikamenten oder Gentherapien – für immer mehr Patient*innen innovative Arzneimittel hervorbringen wird. Dies erhöht die Chancen auf Heilung oder zumindest Linderung vieler Erkrankungen. Fortschritte in der medikamentösen Behandlung kommen in Deutschland zügig bei Patient*innen an, denn Krankenversicherte haben hierzulande einen schnellen und umfänglichen Zugang zu pharmazeutischen Innovationen. Diesen positiven Entwicklungen stehen steigende Ausgaben insbesondere für innovative, verschreibungspflichtige Arzneimittel gegenüber. Für Markteinführungen solcher Medikamente werden immer höhere Preise beobachtet: Der durchschnittliche Preis eines neu eingeführten patentgeschützten Arzneimittels lag vor 15 Jahren bei rund 1 000 Euro und schwankte zuletzt um einen Wert von 50 000 Euro. Insbesondere die derzeitige Preisfindung für Arzneimittel erweist sich als problematisch und stellt eine Herausforderung für die nachhaltige Finanzierung des Gesundheitssystems dar. Vor diesem Hintergrund stellt der Rat mit diesem Gutachten die Bewertung und Bepreisung von innovativen Arzneimitteln auf den Prüfstand. Durch den medizinischen Fortschritt sind künftig mehr hochpreisige Arzneimittel für eine größere Zahl an Patient*innen und längere Behandlungszeiträume zu erwarten. Eine Überforderung des Systems könnte drohen, wenn die bisherige, zu hohen Preisen führende Systematik der Bewertung und Bepreisung innovativer Arzneimittel unhinterfragt und nicht modifiziert fortgesetzt würde. In diesem Gutachten skizziert der Rat Maßnahmen, deren Umsetzung eine bedarfsgerechte wie wirtschaftliche, solidarisch finanzierte Versorgung mit innovativen Arzneimitteln mit echtem 1 Näheres zu diesem Konzept siehe SVR 2021, Textziffern 31 ff. und Textziffer 66. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – III – VorwortIV Zusatznutzen in Deutschland erhalten und zugleich den Pharmastandort Deutschland mit geeigneten Mitteln fördern soll. Der Rat hat im Rahmen der Gutachtenerstellung wichtige Anregungen erhalten. Unser Dank gilt vor allem den vielen Expert*innen, die uns in ihren entsprechenden Funktionen in Anhörungen und weiteren Gesprächen an ihrem Wissen, ihren Erfahrungen und Einschätzungen haben teilhaben lassen, namentlich: Martin Danner, Sprecher der Patientenvertretung des G-BA; Ulrike Götting, Geschäftsführerin des Bereichs Markt und Erstattung des vfa; Antje Haas, Leiterin der Abteilung Arzneimittel des GKV-Spitzenverbands; Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA; Stefan Huster, stellvertretender Vorsitzender der AMNOG-Schiedsstelle; Florian Innig, Sprecher der Patientenvertretung im Unterausschuss Arzneimittel des G-BA; Thomas Kaiser, Leiter des IQWiG; Sebastian Kluckert, Vorsitzender der AMNOG-Schiedsstelle; Thomas Müller, Leiter der Abteilung Arzneimittel, Medizinprodukte, Biotechnologie im Bundesministerium für Gesundheit; Katrin Nink, Bereichsleiterin Onkologie (solide Tumore) und anwendungsbegleitende Datenerhebung im IQWiG; Hagen Pfundner, zur Zeit der Anhörung Mitglied des Präsidiums des vfa; Kerstin Pietsch, Teamleitung Querschnittsaufgaben im Referat AMNOG Erstattungsbetragsverhandlungen des GKV-Spitzenverbands; Daniela Preukschat, Leiterin des Bereichs chronische Erkrankungen des IQWiG; Mujaheed Shaikh, Professor an der Hertie School, Berlin; Tom Stargardt, Professor an der Universität Hamburg; Tim Steimle, Leiter des Fachbereichs Arzneimittel der Techniker Krankenkasse; Christoph Straub, Vorstandsvorsitzender der BARMER; Anja Tebinka-Olbrich, Leiterin des Referats AMNOG Erstattungsbetragsverhandlungen des GKV-Spitzenverbands; Susanne Teupen, Teamleitung der Stabsstelle Patientenbeteiligung des G-BA; Beate Wieseler, Leiterin des Ressorts Arzneimittelbewertung des IQWiG sowie Bernhard Wörmann, Vorsitzender der ständigen Kommission Arzneimittel der AWMF. Wir danken unseren Gesprächspartner*innen aus Australien, Dänemark, Frankreich, Japan, Österreich, UK und USA für sehr wertvollen Austausch. Namentlich seien hier genannt: Clémentine Body, Agentur für Innovationen im Gesundheitswesen des französischen Ministeriums für Arbeit, Gesundheit und Familie; Josh Carlson, Universität Washington; Christiane Gasse, Universität Aarhus; Nicklas Jørgensen, Dänisches Ministerium für Industrie, Wirtschaft und Finanzen; Marie Kirkebæk, Dänisches Ministerium für Industrie, Wirtschaft und Finanzen; Zeynep Or, Institut für Forschung und Information in der Gesundheitsökonomie, Paris; Jean-Patrick Sales, Französisches Wirtschaftskomitee für Gesundheitsprodukte; Mark Sculpher, Universität York; Rosalie Viney Technische Universität Sydney; Sabine Vogler, Gesundheit Österreich; Beth Woods, Universität York sowie vom Verband japanischer Pharmaunternehmen: Takemitsu Hayashi, Yutaka Hisada, Takashi Hisamura, Masaaki Kozaki, Yoshitaka Kusabiraki, Jinichi Someya, Yasuyuki Tashiro sowie Ryo Tatsumi. Weitere fachkundige Informationen konnten u. a. auch bei folgenden Institutionen eingeholt werden: AOK-Bundesverband; Bennett Institute for Applied Data Science, Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte; DAK Gesundheit; Deutsches Register Klinischer Studien; European Platform on Rare Disease Registration; Gemeinsamer Bundesausschuss; GKV-Spitzenverband; Institut für Gesundheits- und Sozialforschung; Kassenärztliche Bundesvereinigung; Nuffield Department of Primary Care Health Sciences, Statistisches Bundesamt; Universität Oxford; WifOR Institute sowie dem Wissenschaftlichen Institut der AOK. Rat und Geschäftsstelle danken ebenso den Mitarbeiter*innen des Bundesministeriums für Gesundheit, die für Auskünfte und Rückfragen immer ansprechbar waren. Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– IV – V Gutachten 2025 Der Rat dankt des Weiteren herzlich Christopher Bühler, wissenschaftlicher Mitarbeiter am Fachgebiet für Gesundheitsökonomie der Technischen Universität München sowie Andrea Feldhus, wissenschaftliche Mitarbeiterin am Fachgebiet für Gesundheitsökonomie der Technischen Universität München für ihre wertvolle Mitarbeit am Gutachten. Für die wissenschaftliche Recherche, die Erarbeitung und Weiterentwicklung von Entwurfsfassungen zu Gutachtenkapiteln sowie für die Schlussredaktion konnte sich der Rat auf die Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter der Geschäftsstelle stützen. Für ihr außergewöhnliches Engagement und ihre sachkundige Unterstützung gebührt ihnen besondere Anerkennung. Der Rat dankt namentlich Sonja Barth (bis Juni 2024), Sarah-Lena Böning (bis Juni 2024), Gloria Dust (seit Januar 2025), Janina Franke, Valérie Groß (bis Dezember 2024), Paula Hepp (seit Mai 2024), Janine Hinkler, Pauline Klaßen, Rebekka Müller-Rehm, Sandra Katharina Wrzeziono (seit Februar 2025) sowie Frank Niggemeier als dem Geschäftsführer des Rates und Leiter des Wissenschaftlichen Stabs. Bonn/Berlin, im März 2025 Michael Hallek Melanie Messer Jonas Schreyögg Nils Gutacker Stefanie Joos Jochen Schmitt Leonie Sundmacher Das vorliegende Gutachten bemüht sich um gendersensible Formulierungen. Sofern aus Gründen der besseren Lesbarkeit, der Vermeidung ermüdender Aufzählungen (insbesondere bei den Berufsbezeichnungen) oder des gesetzlichen Sprachgebrauchs generische Substantiva (z. B. „Leistungserbringer“ oder „Person“) verwendet werden, sind immer Menschen jeglicher Geschlechtsidentität gemeint. Die Nutzung des sogenannten Gendersternchens (in Zitaten natürlich nur, wenn so im Original genutzt) ist weder als ideologische Parteinahme zu verstehen noch als Votum gegen die Empfehlungen des Rats für deutsche Rechtschreibung oder gegen die Expertise von Sprachwissenschaftlern. Sie erfolgt vielmehr im Geist flexibler, kontextangemessener Sprachhandhabung, die in dieser oft unerbittlich geführten Debatte allen Beteiligten guttäte. Der Redaktionsschluss für dieses Gutachten war der 31. Januar 2025. Für den gesamten Inhalt des Gutachtens einschließlich etwaiger Fehler und Mängel trägt der Rat die Verantwortung. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – V – InhaltsverzeichnisVI Inhaltsverzeichnis Kurzinhalt I Vorwort III Inhaltsverzeichnis VI Exkursübersicht VIII Tabellenverzeichnis VIII Abbildungsverzeichnis IX Abkürzungsverzeichnis X Executive Summary XV 1 Fokus und Ziele des Gutachtens 1 1.1 Ziele der Bewertung und Bepreisung von Arzneimitteln 2 1.2 Fokus dieses Gutachtens 6 1.3 Entwicklung der Preise und Ausgaben für Arzneimittel 7 1.4 Struktur dieses Gutachtens 16 1.5 Literatur 18 2 Bepreisung innovativer Arzneimittel im AMNOG-Verfahren 23 2.1 Markteinführung innovativer Arzneimittel 23 2.2 Zusatznutzenbewertungen neuer Arzneimittel durch das AMNOG 25 2.2.1 Die Bewertungsgrundlage 26 2.2.2 Die Dossierbewertung durch das IQWiG 28 2.2.3 Die Beschlussfassung durch den G-BA 29 2.2.4 Sonderregelungen 32 2.3 Verhandlung des Erstattungsbetrags 33 2.4 Weitere Perspektiven zur Weiterentwicklung des AMNOG 39 2.4.1 Asymmetrische Verhandlungspositionen aufgrund garantierter Erstattungsfähigkeit 39 2.4.2 Fehlanreize in der Preisbildung 41 2.5 Preisbildung innovativer Arzneimittel im Ausland – ausgewählte Fallstudien 42 2.5.1 Preisbildung innovativer Arzneimittel in Frankreich 42 2.5.2 Preisbildung innovativer Arzneimittel in Japan 46 2.6 Zusammenfassung der Empfehlungen 47 2.7 Literatur 49 3 Europäischer Kontext 55 3.1 EU-Kompetenzen in der Arzneimittelregulierung 55 3.2 Möglichkeiten der gemeinsamen Arzneimittelbeschaffung in der EU 58 3.3 EU-Verordnung zur Bewertung von Gesundheitstechnologien 60 3.4 Forschungsnetzwerke und -strukturen auf EU-Ebene 63 3.5 Arzneimittelstrategie der EU 65 3.6 Externe Preisreferenzierung in der EU 66 3.7 Perspektiven für eine stärkere Zusammenarbeit auf europäischer Ebene 67 3.8 Zusammenfassung der Empfehlungen 70 3.9 70 Literatur Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– VI – VII Gutachten 2025 4.6 Dauerhafte Finanzierungsmöglichkeiten 102 4.7 Zusammenfassung der Empfehlungen 104 4.8 Literatur 105 5 Weiterentwicklung der Preisbildungsinstrumente 117 5.1 Preisanpassung im Zeitverlauf 117 5.1.1 Erneute Preisverhandlungen nach Reevaluation 119 5.1.2 Regelhafte Preisanpassung nach festgelegten Kriterien 122 5.2 Erfolgsabhängige Vergütung 125 5.3 Budgetierung 131 5.4 Preiskorridor und alternative Preisbildungsstrategien 133 5.4.1 Bestimmung des Minimalpreises und Cost-Plus-Regulierung 134 5.4.2 Zahlungsbereitschaft der Solidargemeinschaft für Zusatznutzen 135 5.5 Zusammenfassung der Empfehlungen 138 5.6 Literatur 139 6 Preisbildung und Standortförderung 145 6.1 Die Verknüpfung von Preissetzung und Standortförderung 145 6.2 Bedeutung des Pharmastandorts Deutschland 147 6.2.1 Beschäftigte in der pharmazeutischen Industrie 147 6.2.2 Investitionen 149 6.2.3 Aspekte der Daseinsvorsorge in der Standortpolitik 149 6.3 Wesentliche Standortfaktoren für die pharmazeutische Industrie – eine empirische Betrachtung 151 6.3.1 Grundlagenforschung 152 6.3.2 Klinische Forschung 154 6.3.3 Produktion 155 6.3.4 Digitale Forschungs(daten)infrastruktur als zukünftiger Standortfaktor 156 6.3.5 Quantitative Betrachtungen: Auswirkung von Preisregulierung auf standortbezogene F&E Investitionen 158 6.3.6 Bedeutung der Steuerung von Arzneimittelpreisen für die Standortwahl 159 6.4 Zusammenfassung und Empfehlungen für eine nachhaltige Förderung des Pharmastandorts Deutschland 160 6.5 Literatur 162 4 Instrumente für eine evidenzbasierte Bewertung innovativer Arzneimittel 77 4.1 Herausforderungen für eine evidenzbasierte Bewertung innovativer Arzneimittel 77 4.2 Studienevidenz 78 4.2.1 Datengrundlagen 79 4.2.2 Studienendpunkte 81 4.2.3 Innovative Studientypen 83 4.3 Einsatz und Bewertung von Evidenz im Kontext verschiedener Arzneimittelgruppen und ihres Produktlebenszyklus 87 4.4 Anreizsetzung zur Evidenzgenerierung 89 4.4.1 Anreize im Rahmen der frühen Nutzenbewertung 90 4.4.2 Anreize zur Reevaluation im Rahmen erneuter Nutzenbewertungen 92 4.5 Etablierung einer integrierten Forschungs(daten)infrastruktur für ein lernendes Bewertungssystem innovativer Arzneimittel 94 4.5.1 Gesundheitsregisterlandschaft 95 4.5.2 Strukturelle Vernetzung und Nutzbarmachung von Gesundheitsdaten 100 4.5.3 Stärkung der Transparenz und Auffindbarkeit durch Studienregistrierung 101 Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – VII – Exkursübersicht und TabellenverzeichnisVIII Exkursübersicht Exkurs: Orphan Drugs und ATMPs 15 Exkurs: Positivlisten zur Regelung der Erstattungsfähigkeit von Arzneimitteln 24 Exkurs: Weitere Preisregulierungsmechanismen 34 Exkurs: Rechtsetzungskompetenzen der EU im Arzneimittel-Bereich 56 Exkurs: Target Trial Emulation – ein Anwendungsbeispiel 84 Exkurs: Anwendungsbegleitende Datenerhebung – das Beispiel Zolgensma® 93 Exkurs: Best Practice – Fallstudie Dänemark 95 Exkurs: Gesetzliche Krebsregister für die Arzneimittelbewertung nutzbar machen 99 Exkurs: Standortförderung in Frankreich 156 Exkurs: Standortförderung in Dänemark 157 Tabellenverzeichnis Tabelle 2-1: Ausmaß des Zusatznutzens 29 Tabelle 3-1: Gemeinsame Beschaffungsverfahren für Arzneimittel in der EU während der SARS-CoV-2-Pandemie 60 Tabelle 4-1: Empfehlungen zur Nutzung verschiedener Studientypen in der Bewertung innovativer Arzneimittelgruppen nach Prävalenz des Indikationsgebiets 89 Tabelle 5-1: Anzahl der Nutzenbewertungsverfahren in den Jahren 2011 bis 2023 nach Anlass 121 Tabelle 5-2: Beispiele für Budgets im Arzneimittelbereich 132 Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– VIII – IX Gutachten 2025 Abbildungsverzeichnis Abbildung 1-1: Fokus auf erstattungsfähige Rx-Arzneimittel 6 Abbildung 1-2: Fokus auf patentgeschützte Arzneimittel ohne Festbetrag 7 Abbildung 1-3: Laufende Gesundheits- und Arzneimittelausgaben in Deutschland im Zeitverlauf 8 Abbildung 1-4: Anteil der laufenden Gesundheitsausgaben am BIP in der EU im Jahr 2022 9 Abbildung 1-5: Anteile der Ausgabenbereiche an den Leistungsausgaben der GKV im Jahr 2023 11 Abbildung 1-6: Verordnungs- und Umsatzanteil patentgeschützter Arzneimittel am GKV- Fertigarzneimittelmarkt im Zeitverlauf 12 Abbildung 1-7: Verordnungen und Umsatz patentgeschützter Arzneimittel im Zeitverlauf im GKV- Fertigarzneimittelmarkt 12 Abbildung 1-8: Durchschnittliche Packungspreise für den Gesamtmarkt, den Patentmarkt und patentgeschützte Markteinführungen im Zeitverlauf 13 Abbildung 1-9: Markteinführungen nach § 35a SGB V (Stand Oktober 2024) 14 Abbildung 1-10: Zusammenspiel der im vorliegenden Gutachten dargestellten Themenbereiche 17 Abbildung 2-1: Zeitlicher Ablauf des AMNOG-Verfahrens 26 Abbildung 2-2: Ergebnisse der Nutzenbewertungen seit 2011 auf Verfahrensebene, Subgruppenebene und Patientenebene 31 Abbildung 2-3: Auswirkungen der Leitplanken zur Preisgestaltung nach § 130b Abs. 3 SGB V 36 Abbildung 2-4: Ergebnisse der bisherigen AMNOG-Prozesse 39 Abbildung 2-5: Wissens- und Interessenverteilung in Preisverhandlungen 40 Abbildung 2-6: Durchschnittliche Differenz zwischen Initialpreis und Erstattungsbetrag 41 Abbildung 3-1: Nationale und europäische Zuständigkeiten bei Entwicklung, Zulassung, Bewertung und Bepreisung von Arzneimitteln 56 Abbildung 3-2: Deutsche und europäische Zuständigkeiten unter Berücksichtigung der EU-HTA- Verordnung 63 Abbildung 4-1: Einsatz verschiedener Studientypen und Datenarten über den Produktlebenszyklus eines Arzneimittels 87 Abbildung 4-2: Maßnahmen für eine kontinuierliche Evidenzgenerierung 104 Abbildung 5-1: Auslöser für dynamische Preisanpassungen 118 Abbildung 5-2: Regelhafte Preisanpassung bei Arzneimitteln mit zunächst patentgeschützter zVT 124 Abbildung 5-3: Vereinbarungen zwischen Hersteller und Krankenversicherungen 127 Abbildung 6-1: Erwerbstätige im Marktsegment Humanarzneimittel im Zeitverlauf 148 Abbildung 6-2: Entwicklung der Erwerbstätigenzahlen in verschiedenen Bereichen des Marktsegments Humanarzneimittel im Zeitverlauf 148 Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – IX – sverzeichnis AbkürzungX Abkürzungsverzeichnis A AbD anwendungsbegleitende Datenerhebung AEUV Vertrag über die Arbeitsweise der Europäischen Union AIS Agence de l’innovation en santé; Agentur für Innovation im Gesundheitswesen AMNOG Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz AM-NutzenV Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung ASMR Amélioration du Service Médical Rendu; Zusatznutzen ASMR I-V Bewertung des Zusatznutzens auf einer Ordinalskala mit fünf Ausprägungen ATMPs Advanced Therapy Medicinal Products; Arzneimittel für neuartige Therapien AWMF Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften B BAS Bundesamt für Soziale Sicherung BfArM Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BIP Bruttoinlandsprodukt C CAR-T-Zell-Therapie Chimäre-Antigen-Rezeptor-T-Zellen-Therapie CEPS Comité économique des produits de santé; Wirtschaftskomitee für Gesundheitsprodukte COS Core Outcome Sets CT Commission de la Transparence; Transparenzkommission D DARWIN EU® Data Analysis and Real World Interrogation Network DBRCT Double-Blind Randomised Controlled Trial; doppelblinde, randomisierte kontrollierte Studie DCT Decentralised Clinical Trial; dezentrale klinische Studie DDD Defined Daily Dose; definierte Tagesdosis E EBM evidenzbasierte Medizin Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– X – XI Gutachten 2025 EG Europäische Gemeinschaft EHDS European Health Data Space; europäischer Gesundheitsdatenraum EMA European Medicines Agency; Europäische Arzneimittel-Agentur ePA elektronische Patientenakte EU Europäische Union EUnetHTA European Network for Health Technology Assessment EWG Europäische Wirtschaftsgemeinschaft F F&E Forschung und Entwicklung FDZ Gesundheit Forschungsdatenzentrum Gesundheit G G-BA Gemeinsamer Bundesausschuss GDNG Gesundheitsdatennutzungsgesetz GKV gesetzliche Krankenversicherung GKV-FinStG Gesetz zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung GKV-SV GKV-Spitzenverband H HAS Haute Autorité de Santé; Hohe Gesundheitsbehörde HTA Health Technology Assessment; Bewertung von Gesundheitstechnologien I IIT Investigator Initiated Trial; industrieunabhängige Studie IQWiG Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen J JCA Joint Clinical Assessment; gemeinsame klinische Bewertung JPA Joint Procurement Agreement; Vereinbarung über gemeinsame Beschaffung K KI künstliche Intelligenz KJ1-Statistik endgültige Rechnungsergebnisse der GKV KNB Kosten-Nutzwert-Bewertung KOL Key Opinion Leader Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – XI – AbkürzungsverzeichnisXII M MFG Medizinforschungsgesetz N NHS National Health Service; Nationaler Gesundheitsdienst O OECD Organisation for Economic Co-operation and Development; Organisation für wirtschaftliche Zusammenarbeit und Entwicklung OTC Over the Counter P P4P Pay for Performance PASI Psoriasis Area and Severity Index PEI Paul-Ehrlich-Institut PKV private Krankenversicherung PREMs Patient-Reported Experience Measures PROMs Patient-Reported Outcome Measures pU pharmazeutische Unternehmen Q QALY Quality-adjusted Life Year; qualitätsadjustiertes Lebensjahr R RCT Randomised Controlled Trial; randomisierte kontrollierte Studie RDN Research Delivery Network Rx verschreibungspflichtig S SARS-CoV-2 Severe Acute Respiratory Syndrome Coronavirus 2 SGB V Sozialgesetzbuch (SGB) – Fünftes Buch (V) – Gesetzliche Krankenversicherung SGB X Sozialgesetzbuch (SGB) – Zehntes Buch (X) – Sozialverwaltungsverfahren und Sozialdatenschutz SMR Service Médical Rendu; medizinischer Nutzen T TTE Target Trial Emulation Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– XII – XIII Gutachten 2025 U UK United Kingdom; Vereinigtes Königreich USA United States of America; Vereinigte Staaten von Amerika V VeDa versorgungsnahe Daten VerfO G-BA Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses vfa Verband Forschender Arzneimittelhersteller W WHO World Health Organization; Weltgesundheitsorganisation WIdO Wissenschaftliches Institut der AOK Z zVT zweckmäßige Vergleichstherapie Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – XIII – XV Gutachten 2025 Executive Summary Kapitel 1: Fokus und Ziele des Gutachtens 1. Angesichts steigender Gesundheitsausgaben, die über die Versicherungsbeiträge sowohl den Einzelnen als auch den Wirtschaftsstandort Deutschland belasten, widmet sich der Rat in diesem Gutachten der Bepreisung innovativer verschreibungspflichtiger Arzneimittel. 2. Das deutsche Gesundheitssystem bietet im internationalen Vergleich eine hohe und schnelle Verfügbarkeit neuer Arzneimittel. Allerdings wird dieser rasche und umfängliche Zugang teuer erkauft: Die Arzneimittelausgaben sind im internationalen Vergleich hoch und in den vergangenen Jahren deutlich gestiegen. Insbesondere für Markteinführungen innovativer Arzneimittel werden immer höhere Preise beobachtet. Der durchschnittliche Preis eines neu eingeführten patentgeschützten Arzneimittels lag vor 15 Jahren bei rund 1 000 Euro und schwankte zuletzt um einen Wert von 50 000 Euro. Ein wachsender Anteil der Ausgaben entfällt auf wenige, aber besonders hochpreisige Arzneimittel. 3. Es ist absehbar, dass der medizinisch-technische Fortschritt für zunehmend mehr Patient*innen innovative Arzneimittel hervorbringen wird. Sie können dazu führen, dass zuvor häufig tödliche Erkrankungsverläufe vermieden werden. Dann müssen oft Dauertherapien finanziert werden. Zugleich wird hochpreisigen Einmaltherapien künftig noch stärkere Bedeutung zukommen. Die damit verbundenen größeren Chancen auf Heilung oder auf deutliche Linderung von Krankheiten verschärfen jedoch den Zielkonflikt zwischen bedarfsgerechter Versorgung, Innovationsanreizen und nachhaltiger Finanzierbarkeit des Gesundheitssystems. Es droht eine Überforderung des Systems. Kapitel 2: Bepreisung innovativer Arzneimittel im AMNOG-Verfahren 4. Die Preise von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen oder Wirkstoffkombinationen werden im Rahmen des AMNOG-Prozesses auf Basis des Zusatznutzens – gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) – zwischen dem GKV-Spitzenverband (GKV-SV) und dem betroffenen pharmazeutischen Unternehmen verhandelt. Wird keine Einigung erzielt, setzt eine Schiedsstelle den Preis fest. 5. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) setzt die zVT fest und kann diese jederzeit – auch im laufenden Verfahren – ändern. Um zu verhindern, dass es aufgrund einer kurzfristig veränderten zVT zu einem nicht belegten Zusatznutzen kommt, empfiehlt der Rat die verbindliche Festlegung der zVT (ggf. best supportive care) einige Monate vor Einreichung des Dossiers. Auch wenn aufgrund eines relevanten Therapiefortschritts eine Änderung der zVT angezeigt wäre, sollte Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – XV – Executive Summary XVI der G-BA im laufenden Verfahren dennoch die ursprünglich festgelegte zVT seiner Bewertung zugrunde legen. 6. Orphan Drugs müssen gezielt gefördert werden und haben daher aktuell in diesem Prozess eine Sonderrolle: Für sie wird bereits mit der Zulassung von einem fiktiven Zusatznutzen ausgegangen, und es findet keine reguläre Bewertung ihres Zusatznutzens statt. Der Rat empfiehlt, dieses Privileg abzuschaffen. Statt einer Sonderrolle in der Bewertung empfiehlt der Rat, den Orphan-Drug-Status im Rahmen der Preisbildung zu berücksichtigen. 7. Kosten-Nutzwert-Bewertungen können wichtige Informationen für die verhandelnden Parteien liefern. Bisher werden sie trotz der bereits bestehenden Möglichkeiten wenig genutzt. Der Rat empfiehlt, Kosten-Nutzwert-Bewertungen unter Verwendung einer indikationsübergreifenden Maßeinheit routinemäßig bei einer definierten Auswahl von Arzneimitteln durchzuführen. Dies würde auch eine Vergleichbarkeit der Preisaufschläge für Einheiten von Zusatznutzen über Indikationen hinweg schaffen. 8. Das pharmazeutische Unternehmen darf den Initialpreis, zu dem es ein Arzneimittel auf den Markt bringt, frei wählen. Auch wenn dieser Initialpreis kein Kriterium der Preisverhandlungen sein sollte, hat er eine psychologische Ankerwirkung. Der Rat empfiehlt, einen extern festgelegten Interimspreis einzuführen, der sich – bis auf begründete Ausnahmen – an den Kosten der zVT orientiert. Der Initialpreis soll auf die Höhe des Interimspreises abgesenkt werden. Die Differenz zwischen dem zunächst festgelegten Interimspreis und dem später verhandelten Erstattungsbetrag würde rückwirkend für den Zeitraum ab der Markteinführung ausgeglichen. 9. Eine Besonderheit des deutschen Gesundheitssystems ist die in der Regel garantierte Erstattungsfähigkeit neuer Arzneimittel. Der GKV-SV kann sich zu keinem Zeitpunkt dagegen entscheiden, sondern muss sich mit dem pharmazeutischen Unternehmen auf einen Preis einigen oder die Preisfestsetzung durch die Schiedsstelle akzeptieren. Hingegen hat das Unternehmen jederzeit die Möglichkeit, das jeweilige Arzneimittel vom Markt zu nehmen. Durch diese ungleichen Voraussetzungen entsteht eine Asymmetrie der Verhandlungsmacht. Um dieser entgegenzuwirken, empfiehlt der Rat, dem GKV-SV zu ermöglichen, nach eingehender Betrachtung der Evidenz über die Erstattungsfähigkeit zu entscheiden und ggf. von den Preisverhandlungen zurückzutreten. Neben dem Zusatznutzen sollten dabei auch der geforderte Preis des Arzneimittels sowie das Vorhandensein verfügbarer Behandlungsalternativen berücksichtigt werden. Weiterhin empfiehlt der Rat, wirkstoffübergreifende Ausschreibungen zu ermöglichen, wenn mehrere gleichwertige Arzneimittel auf dem Markt verfügbar sind. Durch den somit entstehenden Wettbewerb um Erstattungsfähigkeit sind Preissenkungen erwartbar, ohne dass Versorgungslücken zu befürchten sind. Kapitel 3: Europäischer Kontext 10. Die Bewertung und die Bepreisung von Arzneimitteln in Deutschland sind auch im europäischen Kontext zu betrachten. Während die Entscheidung über den Erstattungspreis eines Arzneimittels auf nationaler Ebene getroffen wird, sind andere Aufgaben auf europäischer Ebene angesiedelt. Dazu zählen u. a. die Zulassungsentscheidungen für bestimmte Arzneimittel sowie gemeinsame Health Technology Assessments (HTA), welche evidenzbasierte Bewertungen des Zusatznutzens von Gesundheitstechnologien inklusive Arzneimitteln vornehmen sollen. Die im Jahre Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– XVI – XVII Gutachten 2025 2025 begonnenen gemeinsamen klinischen Bewertungen auf Grundlage der sogenannten EU-HTA-Verordnung sind deshalb als Schritt in die richtige Richtung zu begrüßen. 11. Der Rat sieht großes Potential zur Verbesserung der Arzneimittelversorgung in der Zusammenarbeit auf europäischer Ebene. Er empfiehlt zur Stärkung der Verhandlungsmacht gegenüber den pharmazeutischen Unternehmen, das EU-Verfahren zur gemeinsamen Beschaffung für ausgewählte Arzneimittel zu nutzen – über die derzeitige Beschränkung auf Arzneimittel zur Bekämpfung schwerer grenzüberschreitender Gesundheitsgefahren hinaus. Die dafür nötigen rechtlichen und sonstigen Rahmenbedingungen sollen geschaffen bzw. weiterentwickelt werden. Für eine effiziente Generierung und den Austausch von Wissen zu Arzneimitteln sollte der Ausbau der Forschungs(daten)infrastruktur auch auf europäischer Ebene weiter vorangetrieben werden. Der Rat befürwortet vor allem eine umfassende Vernetzung und Zusammenarbeit nationaler Register auf europäischer Ebene zur gemeinsamen Datenerhebung und -nutzung. Kapitel 4: Instrumente für eine evidenzbasierte Bewertung innovativer Arzneimittel 12. Ein zentraler Grundsatz des AMNOG-Verfahrens besteht darin, dass der verhandelte Preis den Zusatznutzen innovativer Arzneimittel widerspiegeln soll. Strukturelle Aspekte des AMNOG-Prozesses und Herausforderungen in der Evidenzgenerierung tragen jedoch zu Evidenzlücken bei. So endet ca. die Hälfte der Nutzenbewertungen mit dem Ergebnis „Zusatznutzen nicht belegt“, was häufig auf fehlende Evidenz zurückzuführen ist. Wenn diese Arzneimittel ohne belegten Zusatznutzen hohe Preise erzielen, verstößt dies einerseits gegen das Wirtschaftlichkeitsgebot und schwächt andererseits den Anreiz für pharmazeutische Unternehmen, aussagekräftige Evidenz für die Nutzenbewertung zu generieren. 13. Der Rat empfiehlt, die Preise innovativer Arzneimittel noch konsequenter an deren Zusatznutzen zu koppeln und zu diesem Zweck die Evidenzgenerierung über den gesamten Lebenszyklus eines Arzneimittels hinweg zu verbessern. Dazu sollte der dem Preis zugrunde liegende Zusatznutzen durch regelmäßige Reevaluationen überprüft und ggf. neu bestimmt werden. Die systematischen Anreize für pharmazeutische Unternehmen zur Studiendurchführung müssen gestärkt werden. Dazu kann das Instrument der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) beitragen, sofern dieses effizient umstrukturiert wird. Bei hohem Erkenntnisinteresse der Solidargemeinschaft sollten aber auch industrieunabhängige Studien durchgeführt werden, für die der G-BA gezielt Fördermittel bereitstellt. 14. Zum Zwecke einer dynamischen und nutzenorientierten Arzneimittelbepreisung bedarf es zudem dringend einer Modernisierung der Forschungs(daten)infrastruktur, die die Anwendung innovativer Studiendesigns (z. B. registerbasierte Interventionsstudien) und den Zugang zu versorgungsnahen Daten für die Forschung ermöglicht. Die Grundlage dazu sieht der Rat in einer vernetzten Gesundheitsregisterlandschaft mit funktionalen digitalen Prozessen und in einem ermöglichenden Datenschutz. Dafür ist eine bessere Vernetzung und Nutzbarkeit der bereits vorhandenen Gesundheitsdaten inklusive der elektronischen Patientenakten zu realisieren. Die Finanzierung der erforderlichen Infrastruktur sollte maßgeblich aus öffentlicher Hand erfolgen. Kapitel 5: Weiterentwicklung der Preisbildungsinstrumente 15. Die existierenden Preisbildungsinstrumente für innovative Arzneimittel in Deutschland sollten gezielt weiterentwickelt werden, um eine hochwertige, bedarfsgerechte Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – XVII – Executive Summary XVIII Arzneimittelversorgung auch zukünftig in nachhaltig finanzierbarer Weise sicherstellen zu können. Der Rat empfiehlt die Einführung folgender, sich ergänzender Instrumente. 16. Um das Risiko einer unkontrollierten Ausgabenentwicklung zu begrenzen, nutzen viele internationale Gesundheitssysteme globale Budgets für Arzneimittelausgaben, bei deren Überschreitung automatische Preisabschläge greifen. Eine solche Deckelung findet im deutschen Gesundheitswesen bisher nicht statt. Der Rat empfiehlt die Einführung eines jährlich anzupassenden Arzneimittelbudgets für patentgeschützte, hochpreisige Arzneimittel, welches sich z. B. an Veränderungen des Bruttoinlandsprodukts orientieren könnte. Bei Überschreitung der Budgetgrenze würden einheitliche, prospektiv festgelegte prozentuale Preisabschläge auf alle eingeschlossenen Arzneimittel anfallen, sodass die Preisrelationen zwischen den vom G-BA festgelegten Zusatznutzenkategorien bestehen blieben. Generika, bei denen Marktmechanismen zu niedrigen Preisen führen, sowie Arzneimittel, die als besonders förderungswürdig angesehen werden, könnten von dem Budget ausgenommen werden. 17. Das aktuelle Preisbildungssystem ist nach Ansicht des Rats zu statisch und nicht hinreichend an die Preisbildungsfaktoren gekoppelt: Einmal verhandelte Preise für innovative Arzneimittel werden meist nicht angepasst, auch wenn sich die zur Preisbildung herangezogenen „Messwerte“ (z. B. der zVT-Preis) verändern. Der Rat empfiehlt, einen stärkeren Fokus auf die Preisanpassung im Zeitverlauf zu setzen und dabei verschiedene Ansätze zu verfolgen. So sollten Reduktionen des zVT-Erstattungspreises zu Senkungen des Preises des darauf referenzierenden Arzneimittels führen. Hierfür ist das Ergebnis der Preisverhandlung in den Komponenten „Kosten der zVT“ und „Preisaufschlag für Zusatznutzen“ auszuweisen. Zudem sollte eine neue Evidenzlage nach der frühen Nutzenbewertung möglichst konsequent zu einer Reevaluation und zu erneuten Preisverhandlungen führen. Dazu ist die Implementierung einer spezifischen Monitoringstrategie zur systematischen Sichtung von neuer Studienevidenz für ausgewählte Arzneimittel erforderlich. Auf dieser Grundlage könnte der G-BA gezielt eine Reevaluation und neue Preisverhandlungen auslösen. Dynamische Preisanpassungen können sich direkt kostensenkend auswirken. Sie können zudem indirekt zu Einsparungen führen, indem sie die selbstverstärkende Preisspirale („Turmtreppeneffekt“) im AMNOG-System abschwächen würden. 18. Der Rat empfiehlt für teure Einmalgaben, bei denen der Therapieerfolg großen Unsicherheiten unterliegt, stärker auf den Einsatz von erfolgsabhängigen Vergütungsmodellen (sogenannten Pay-for-Performance-Modellen) zu setzen. Um Fehlanreize bei der Nutzung von erfolgsabhängigen Modellen zu reduzieren, sind Anpassungen in der Systematik des Risikostrukturausgleichs durchzuführen. 19. Angesichts der zu erwartenden Zunahme an hochpreisigen Arzneimitteln (z. B. Gentherapien) erscheint ein breiter Diskurs über die Zahlungsbereitschaft der Solidargemeinschaft für den medizinischen Zusatznutzen von innovativen Arzneimitteln notwendig. Der Rat befürwortet stärkere Forschungsanstrengungen zur evidenzbasierten Ermittlung eines solchen Wertes und zur Klärung ethisch-normativer Konsequenzen. Die Nutzung eines Maximalpreises als starre Entscheidungsregel für die Erstattung von Arzneimitteln lehnt der Rat ab. Kapitel 6: Preisbildung und Standortförderung 20. Die pharmazeutische Industrie leistet einen bedeutenden Beitrag zur deutschen Wirtschaftsleistung. Durch verbesserte Rahmenbedingungen am Standort Deutschland sollte diese Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– XVIII – XIX Gutachten 2025 zukunftsträchtige Branche im Sinne wirtschafts- und gesundheitspolitischer Ziele weiterentwickelt und gefördert werden. 21. Die Standort- und Investitionsentscheidungen multinationaler pharmazeutischer Unternehmen sind multifaktoriell und unterscheiden sich je nach Wertschöpfungsschritt. Insbesondere für Forschung und Entwicklung ist die Güte des biomedizinischen Forschungsstandorts, gemessen an der Verfügbarkeit qualifizierter Fachkräfte und exzellenter, öffentlich geförderter Grundlagenforschung, ein entscheidender Wettbewerbsfaktor. Ähnlich große Bedeutung kommt den Rahmenbedingungen für die schnelle und effiziente Durchführung klinischer Studien zu. Es gibt hingegen keine überzeugende Evidenz dafür, dass ein hohes Arzneimittelpreisniveau zu mehr Industrieansiedlung führt. 22. Ein durch hohe Preise gekennzeichneter Absatzmarkt für innovative Arzneimittel, wie er in Deutschland besteht, erscheint für die Standortwahl forschender Pharmaunternehmen sekundär. Auch vor diesem Hintergrund lehnt der Rat die im Medizinforschungsgesetz vorgesehene Koppelung des Preises an Standortentscheidungen für klinische Forschung in Deutschland ab: Rekrutiert ein pharmazeutisches Unternehmen Proband*innen für klinische Studien in Deutschland, kann es von der Anwendung der sogenannten Leitplankenregelungen im AMNOG-System freigestellt werden. Dadurch wird die Bindung des Preisniveaus an den Zusatznutzen eines neuen Arzneimittels zugunsten wirtschaftspolitischer Ziele geschwächt. Durch die selbstreferenzielle Logik des AMNOG-Systems können solche Preisaufschläge nachwirkend zu Verzerrungen und einem Anstieg des Arzneimittelpreisniveaus führen, beispielsweise wenn ein durch das Medizinforschungsgesetz begünstigtes Arzneimittel zur zVT wird. Dieser indirekte Mechanismus führt zu Preissteigerungen und fußt auf einer anderen Finanzierungslast als steuerfinanzierte Maßnahmen. 23. Für die Standortförderung von pharmazeutischen Unternehmen empfiehlt der Rat die Entlastung von unnötiger Bürokratie sowie steuerfinanzierte Fördermaßnahmen anstelle von Instrumenten zur Preisregulierung von Arzneimitteln. Der Ausbau einer vernetzten, digitalen Forschungs(daten)infrastruktur ist eine weitere zentrale Empfehlung des Rats, um den Pharmastandort Deutschland zu fördern. Bestehende Wettbewerbsvorteile sollten zudem identifiziert und konsequent ausgebaut werden. Für besonders vielversprechend hält der Rat die Etablierung einer zentralen Anlaufstelle für die reibungslose Initiierung klinischer Studien und die Einführung eines Innovationsmonitorings, das die Effekte innovativer Arzneimittel auf Ausgaben und Gesellschaft erfasst. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – XIX – 1 Gutachten 2025 1 Fokus und Ziele des Gutachtens 24. Sichere und wirksame Arzneimittel stellen einen wichtigen Bestandteil einer bedarfsgerechten Gesundheitsversorgung dar. Deutschland zeichnet sich im internationalen Vergleich durch eine hohe Verfügbarkeit und zügige Erstattungsfähigkeit neuer Arzneimittel aus.2 Allerdings wird dieser rasche und umfängliche Zugang zu pharmazeutischen Innovationen teuer erkauft: Die Arzneimittelausgaben sind im internationalen Vergleich hoch und in den vergangenen Jahren deutlich gestiegen. Dass ihr relativer Anteil an den Gesundheitsausgaben weitgehend konstant geblieben ist, liegt vor allem daran, dass die Ausgaben auch in anderen Bereichen rapide gestiegen sind. Besonders gravierende Preissteigerungen zeigten sich in den vergangenen Jahren bei Markteinführungen von neuen Arzneimitteln. 25. Diese Entwicklung könnte sich in Zukunft vor dem Hintergrund des pharmazeutischen und biotechnologischen Fortschritts weiter verschärfen. Im Arzneimittelbereich wurden in den vergangenen Jahren zunehmend neuartige Therapieverfahren, wie Gentherapien, entwickelt, zugelassen und eingesetzt, für die vergleichsweise hohe Preise zu verzeichnen sind. Bisherige preisintensive Innovationen konzentrierten sich oftmals auf Indikationen mit geringer Prävalenz und Inzidenz (z. B. seltene genetische Defekte). Es sind aber auch zahlreiche Innovationen für Volkskrankheiten wie Krebs, Demenz oder Diabetes zu erwarten. Damit auch in Zukunft eine wirtschaftliche und bedarfsgerechte Arzneimittelversorgung gewährleistet werden kann, müssen die Preisbildungsmechanismen für innovative Arzneimittel überprüft werden. Dabei gilt es, die Bedeutung des deutschen Absatzmarktes nicht zu unterschätzen – er ist der größte in Europa und der drittgrößte weltweit (BPI, 2024). 2 Im Zeitraum von 2019 bis 2022 wurden 167 Arzneimittel durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA, European Medicines Agency) zugelassen, von denen in Deutschland 147 (88 %) verfügbar waren; im europäischen Durchschnitt waren 72 Arzneimittel (43 %) verfügbar. Die Zeit bis zur Verfügbarkeit der zugelassenen Arzneimittel betrug in Deutschland im Median 47 Tage (gefolgt von Dänemark mit 109 Tagen); im europäischen Durchschnitt lag der Median bei 474 Tagen. Auch für Orphan Drugs zeigen sich entsprechende Unterschiede (Newton et al., 2024). Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 1 – Kapitel 1 2 1.1 Ziele der Bewertung und Bepreisung von Arzneimitteln Gewährleistung einer bedarfsgerechten Versorgung 26. Oberster Leitmaßstab gesundheitspolitischer Entscheidungen muss das Patientenwohl im Sinne einer bedarfsgerechten Gesundheitsversorgung sein (siehe auch SVR, 2018, Textziffer 4, und SVR, 2021, Textziffer 66). In § 70 Abs. 1 SGB V heißt es: „Die Krankenkassen und die Leistungserbringer haben eine bedarfsgerechte und gleichmäßige, dem allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse entsprechende Versorgung der Versicherten zu gewährleisten. Die Versorgung der Versicherten muß ausreichend und zweckmäßig sein, darf das Maß des Notwendigen nicht überschreiten und muß in der fachlich gebotenen Qualität sowie wirtschaftlich erbracht werden.“ In diesem Sinne gilt es, Über-, Unter- und Fehlversorgung zu vermeiden (siehe auch § 142 SGB V, Abs. 2, Satz 2, und SVR, 2002). 27. Arzneimitteltherapien sind ein wichtiger Bestandteil einer bedarfsgerechten Gesundheitsversorgung. Das spiegelt nicht nur der beträchtliche Anteil an den Gesundheitsausgaben wider, der auf Arzneimittel entfällt (siehe Abschnitt 1.3). Diskutiert wird z. B. auch der positive Zusammenhang zwischen dem Zugang zu bzw. den Ausgaben für Arzneimittel und der Lebenserwartung der Bevölkerung. Dieser Zusammenhang wurde wiederholt für verschiedene Zeiträume und Staaten gezeigt (Buxbaum et al., 2020; Caliskan, 2009; Lichtenberg, 2014; Magazzino et al., 2024; Shaw et al., 2005). Zum Beispiel schätzen Buxbaum et al. (2020), dass von dem Anstieg der durchschnittlichen Lebenserwartung in den USA um 3,3 Jahre zwischen den Jahren 1990 und 2015 35 % auf Arzneimittel zurückzuführen waren. 28. Für eine bedarfsgerechte Versorgung ist die wissenschaftliche Fundierung im Sinne einer evidenzbasierten Gesundheitsversorgung unabdingbar. Mit Blick auf den Arzneimittelmarkt sind dabei mindestens drei Aspekte wesentlich: • Evidenzbasierte Ressourcenallokation: Eine Kopplung von Preis und Evidenz ist entscheidend, damit Anreize zur Generierung von Evidenz bestehen und echte Innovationen belohnt werden. • Patienteninformation und -beteiligung: Wenn hochwertige wissenschaftliche Evidenz verfügbar ist, können Leistungserbringende ihre Patient*innen umfassend über die pharmakologischen und nicht-pharmakologischen Therapieoptionen aufklären und ihnen so eine informierte Entscheidung ermöglichen. • Lernendes Gesundheitssystem: Die Versorgung soll nicht nur am bestehenden Wissen ausgerichtet werden, sondern umgekehrt selbst zur Generierung von Wissen beitragen, wie der Rat wiederholt betont hat (siehe z. B. SVR, 2021). 29. Die bedarfsgerechte Versorgung muss auch in Krisensituationen aufrechterhalten werden. Wie die SARS-CoV-2-Pandemie gezeigt hat, können die schnelle Verfügbarkeit innovativer Arzneimittel in ausreichender Menge sowie eine angemessene Evidenz über deren Wirksamkeit und Sicherheit bei der Bewältigung von Gesundheitskrisen eine entscheidende Rolle spielen. Die Pandemie hat ebenso gezeigt, dass in Deutschland die regulatorischen und infrastrukturellen Voraussetzungen fehlen, um schnell hochwertige Evidenz zu generieren. Auch zur Resilienzsteigerung sind deshalb die Weiterentwicklung von Studiendesigns, der Aufbau einer geeigneten Forschungsinfrastruktur sowie der Abbau regulatorischer Hürden wichtig (siehe dazu Kapitel 4). Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 2 – 3 Gutachten 2025 Zudem ist in den letzten Jahren deutlich geworden, dass für eine zuverlässige Versorgung robuste Arzneimittellieferketten unverzichtbar sind (siehe dazu SVR, 2023, Kapitel 8). Wirtschaftlichkeit 30. In § 12 SGB V ist das Wirtschaftlichkeitsgebot verankert, das auch im oben zitierten § 70 SGB V erwähnt wird. Wirtschaftlichkeit bedeutet, dass mit den eingesetzten Ressourcen das bestmögliche Ergebnis erzielt wird, d. h., dass der Mitteleinsatz effizient ist.3 Eine wirtschaftliche Mittelverwendung ist nicht gleichbedeutend mit geringen Ausgaben. Auch hohe und steigende Arzneimittelausgaben können wirtschaftlich sein, wenn zusätzliche Ausgaben mit einem hinreichend großen zusätzlichen Nutzen einhergehen. Angesichts der Begrenztheit von Ressourcen ist Wirtschaftlichkeit sowohl aus ökonomischen als auch ethischen Gründen geboten (Deutscher Ethikrat, 2016, Seite 37 f.).4 Ressourcen, die für einen Zweck verwendet werden, stehen für einen anderen Zweck (schon innerhalb des Gesundheitssystems etwa für die bedarfsgerechte Versorgung zukünftiger Patient*innen) nicht mehr zur Verfügung (sogenannte Opportunitätskosten5, siehe dazu auch Kapitel 5). Zugespitzt: Ein unwirtschaftlicher Einsatz von Ressourcen geht mit einer schlechteren Gesundheitsversorgung und/oder einer höheren Finanzierungslast einher. Für den oft ineffizienten Einsatz der begrenzten Ressource „Fachkräfte im Gesundheitswesen“ hat dies der Rat in seinem Gutachten 2024 beleuchtet (SVR, 2024). Nicht zuletzt die Ressourcenverschwendung durch das vielfach reformresistente deutsche Gesundheitssystem hat in den letzten Jahren die Krankenversicherungskosten steigen lassen, was den Wirtschaftsstandort Deutschland und die privaten Haushalte durch höhere Lohnnebenkosten belastet.6 31. Einen wirtschaftlichen Mitteleinsatz im Gesundheitswesen zu erzielen, ist herausfordernd. Die einzelnen Marktteilnehmer haben nur z. T. Anreize, die Ressourcen der Solidar- bzw. Versichertengemeinschaft zu schonen und effizient einzusetzen. Die Krankenkassen übernehmen in der Regel die Kosten für verschreibungspflichtige Arzneimittel. Die Versicherten wiederum kennen die tatsächlichen Kosten ihrer medikamentösen Behandlung meist nicht. In der privaten Krankenversicherung hängt die Übernahme der Kosten für Arzneimittel vom Versicherungstarif ab. 32. Die Solidar- bzw. Versichertengemeinschaft hat ein grundlegendes Interesse daran, dass möglichst geringe Kosten für Arzneimittel anfallen. Gleichzeitig besteht die Erwartung, dass Innovationen mit patientenrelevantem Zusatznutzen in Deutschland schnell und für alle Versicherten verfügbar sind (siehe dazu die Textziffern 33 ff.). Im Bereich innovativer Arzneimittel ist das Erreichen eines sachlich angemessenen und nachhaltig finanzierbaren Preises besonders herausfordernd – vor allem, da die Bevölkerung und die Leistungserbringer in Deutschland an einen schnellen Zugang gewöhnt sind und dieser durch vergleichsweise großzügige Preise begünstigt wird. Während insbesondere auf dem Generikamarkt mit hoher Wettbewerbsintensität durch Festbeträge und 3 Umgekehrt lässt sich formulieren, dass Wirtschaftlichkeit gegeben ist, wenn ein bestimmtes Ergebnis mit dem geringstmöglichen Mitteleinsatz erreicht wird. 4 Aus Sicht des Ethikrats „gehören Allokationsüberlegungen intrinsisch in solche ethischen Überlegungen; sie sind für die Erreichung des Patientenwohls ein notwendiges, wenn auch nicht hinreichendes Kriterium“ (Deutscher Ethikrat, 2016, Seite 38). 5 „Opportunitätskosten“ bilden den entgangenen Nutzen ab, der dadurch entsteht, dass die nächst bessere Möglichkeit zur Ressourcenverwendung nicht wahrgenommen wird, wenn eine Handlungsalternative gewählt wird. 6 Zur Entwicklung der Beiträge in der gesetzlichen und in der privaten Krankenversicherung siehe z. B. Deutscher Bundestag (2024). Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 3 – Kapitel 1 4 Rabattverträge große Einsparungen erzielt werden, ist der Wettbewerbsdruck bei patentgeschützten Arzneimitteln gering.7 Das gilt vor allem für Arzneimittel, für die es keine gleichwertigen Behandlungsalternativen gibt. Wahrung von Innovationsanreizen 33. Aus dem Interesse an nachhaltig finanzierbaren Arzneimittelpreisen auf der einen und an der Verfügbarkeit innovativer Therapieoptionen auf der anderen Seite ergibt sich ein möglicher Zielkonflikt, der bei der Preisregulierung von Arzneimitteln beachtet werden muss. Eine bedarfsgerechte und wirtschaftliche Versorgung mit Arzneimitteln wird auf Dauer nur dann aufrechterhalten werden können, wenn es gelingt, durch geeignete Maßnahmen, wie sie in diesem Gutachten skizziert werden, beiden Zielen gerecht zu werden. 34. Die Verfügbarkeit innovativer Therapieoptionen erfordert umfangreiche Investitionen in Forschung und Entwicklung (F&E). Im Jahr 2021 investierten pharmazeutische Unternehmen (pU) in Deutschland 8 % ihres Gesamtumsatzes in interne F&E-Maßnahmen. Dieser Anteil liegt bei mehr als dem Doppelten des Durchschnitts im verarbeitenden Gewerbe (Expertenkommission Forschung und Innovation, 2024).8 Das Patentsystem dient der Incentivierung dieser Investitionen, indem den pU vorübergehende Monopolstellungen gewährt werden. Somit wird die Konkurrenz durch Nachahmer unterbunden und ein gewisser Preissetzungsspielraum eröffnet. Auf dem deutschen Arzneimittelmarkt können die pU jedoch, abgesehen von den Initialpreisen in den ersten sechs Monaten nach Markteintritt, keine beliebigen Monopolpreise zulasten der Solidargemeinschaft festsetzen. Stattdessen werden die Preise mit dem GKV-Spitzenverband verhandelt. Allerdings hat der Initialpreis eine nicht zu unterschätzende Ankerwirkung, wie in Kapitel 2 beschrieben wird. 35. Grundsätzlich gilt für die Preisregulierung von Monopolen einerseits, Wohlfahrtsverluste durch Monopolpreise zu vermeiden („statische Effizienz“), und andererseits, die Innovationsanreize zu erhalten („dynamische Effizienz“).9 In einem Krankenversicherungssystem mit umfassender Erstattung von Arzneimitteln kann es passieren, dass Innovationen belohnt werden, deren zusätzliche Kosten höher sind als der zusätzliche Nutzen für die Versicherten – und deren Nutzung insofern nicht wirtschaftlich ist. In Deutschland fehlt bislang die Informationsgrundlage, um Arzneimittel zu identifizieren, die mehr zusätzliche Kosten als zusätzlichen Nutzen mit sich bringen. Eine Analyse aus UK von Woods et al. (2021) spricht dafür, dass der Zusatznutzen neuer Arzneimittel in vielen Fällen selbst auf lange Sicht, d. h. unter Berücksichtigung der Phase generischen Wettbewerbs, nicht ausreicht, um die Opportunitätskosten der Zahlungen an die pU auszugleichen. 36. Die Pharmaindustrie gilt als ein Industriezweig, der relativ hohe Umsatzrenditen erzielt. Ledley et al. (2020) vergleichen in einer Querschnittsstudie die Gewinne von 35 großen pU mit denen 7 Zwar sind gemäß § 130c SGB V auch im patentgeschützten Bereich Rabattverträge teilweise möglich. Derzeit bestehen in diesem Bereich jedoch nur geringe Anreize, Rabattverträge für Arzneimittel abzuschließen und/oder Arzneimittel, für die ein Rabattvertrag geschlossen wurde, tatsächlich bevorzugt zu verschreiben, sodass das Instrument weitgehend ins Leere läuft. 8 Interne F&E-Maßnahmen sind solche, die innerhalb des jeweiligen Unternehmens durchgeführt werden, d. h., die nicht an externe Auftragnehmer vergeben werden. 9 Wohlfahrtsverluste entstehen dann, wenn Transaktionen ausbleiben, deren Kosten niedriger gewesen wären als der dadurch erzielbare Nutzenzuwachs. Auf dem Arzneimittelmarkt ist diese Ursache für Wohlfahrtsverluste durch die geringe Preissensitivität der Nachfrageseite deutlich abgeschwächt. Es bleibt gleichwohl die Frage, welche Gewinne pU für die von ihnen auf den Markt gebrachten Innovationen durch die Solidargemeinschaft finanziert bekommen sollten. Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 4 – 5 Gutachten 2025 von 357 großen nicht-pharmazeutischen Unternehmen in den Jahren 2000 bis 2018. Die pU erzielten in diesem Zeitraum im Verhältnis zu ihrem Umsatz signifikant höhere Gewinne (im Median: 13,8 % gegenüber 7,7 %); allerdings war der Unterschied weniger ausgeprägt, wenn z B. die Unternehmensgröße oder die F&E-Ausgaben berücksichtigt wurden. Auch die deutsche Pharmaindustrie verzeichnet relativ hohe Umsatzrenditen (Deutsche Bundesbank, 2023a, 2023b). 37. Es ist zu beachten, dass Innovationsanreize nicht nur von deutschen Preisbildungsmechanismen bestimmt werden. Sie ergeben sich vielmehr aus den globalen Absatzmöglichkeiten. Allerdings spielt der deutsche Absatzmarkt aufgrund seiner Größe und Funktion als Referenzland eine wichtige Rolle. Im Jahr 2023 belief sich der weltweite Umsatz der Pharmaindustrie auf knapp 1,4 Billionen Euro. Auf den deutschen Absatzmarkt entfielen ca. 64 Milliarden Euro (BPI, 2024, Seite 43), d. h. fast 5 % des Weltmarktes. Da innerhalb und außerhalb Europas in vielen Gesundheitssystemen auf den deutschen Preis referenziert wird, wirkt sich die Preisbildung in Deutschland nicht nur direkt, sondern auch indirekt auf den Absatz der pU aus (siehe dazu Kapitel 3). Fairness und Gerechtigkeit 38. Bei der Bewertung und Bepreisung von Arzneimitteln stellen sich herausfordernde Fragen: Wie viel dürfen Arzneimittel kosten? Wie stellt sich dies bei ungewissem Therapieerfolg dar? Unter welchen Umständen soll die Solidargemeinschaft die Kosten bis zu welcher Höhe übernehmen? Welche Privilegien sollten Arzneimittel genießen, die beispielsweise der Behandlung seltener Erkrankungen dienen? In den vergangenen Jahren sind diese Fragen angesichts neuer Therapieverfahren (z. B. Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs, Advanced Therapy Medicinal Products), siehe Abschnitt 1.3) und der Markteinführung sehr preisintensiver Arzneimittel immer drängender geworden. So wurden in den vergangenen Jahren Arzneimittel zur Einmalgabe eingeführt, deren Preise z. T. bei über 2 Millionen Euro liegen (siehe Abschnitt 1.3). Zudem werden durch Entwicklungen in der personalisierten Medizin häufige Erkrankungen durch streng eingegrenzte Therapieschemata in kleine Behandlungsgruppen unterteilt, was die Evidenzgenerierung erschweren und möglicherweise zu einem Orphan-Drug-Status führen kann. Auch weniger preisintensive, aber potentiell aufgrund hochprävalenter Indikationsgebiete sehr umsatzstarke Arzneimittel erhöhen den Druck auf die Solidargemeinschaft. Dazu gehören z. B. Injektionen zur Behandlung von Diabetes mellitus Typ 2, einer der bedeutendsten Volkskrankheiten. 39. Fairness und Gerechtigkeit als Kriterien der Arzneimittelbepreisung sind nicht eindeutig definiert. Es gibt jedoch verschiedene Möglichkeiten, sich ihnen anzunähern, u. a. über Zahlungsbereitschaften (siehe dazu z. B. Witte & Greiner, 2021, Seite 10). Im Rahmen einer Veranstaltung des Deutschen Ethikrats zur Preisbildung bei hochpreisigen Arzneimitteln wurden prozedurale Kriterien (transparente Begründungen, Einsichtigkeit der Argumente, Widerspruchsmöglichkeiten im Verfahren und Durchsetzung von Entscheidungen) sowie inhaltliche Kriterien gerechter Bepreisung (Menschenwürde, Bedürftigkeit, Solidarität, Wirksamkeit und Nutzen) identifiziert (Deutscher Ethikrat, 2022). 40. Grundsätzlich gilt: Je wirtschaftlicher die Arzneimittelversorgung erfolgt, desto mehr Spielraum besteht, möglichst vielen konkurrierenden Bedarfen gerecht zu werden. Auch die schwierigen ethischen Fragen sprechen somit dafür, das System der Bewertung und Bepreisung innovativer Arzneimittel auf den Prüfstand zu stellen. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 5 – Kapitel 1 6 1.2 Fokus dieses Gutachtens 41. Dieses Gutachten fokussiert auf innovative Rx-Arzneimittel, wobei Rx für die Verschreibungspflicht steht. Die Krankenkassen übernehmen zu einem großen Teil die Kosten für Rx-Arzneimittel, die an gesetzlich versicherte Patient*innen abgegeben werden. Im Unterschied dazu werden frei verkäufliche Arzneimittel sowie solche, die zwar apotheken-, aber nicht verschreibungspflichtig sind (sogenannte OTC-, Over-the-Counter-Arzneimittel), von den gesetzlichen Krankenkassen meist nicht erstattet. In der privaten Krankenversicherung hängt die Kostenübernahme vom Versicherungstarif ab. In Abbildung 1-1 sind die Merkmale der Arzneimittelgruppen, auf die in diesem Gutachten fokussiert wird, blau hinterlegt. Abbildung 1-1: Fokus auf erstattungsfähige Rx-Arzneimittel Rx = verschreibungspflichtig; OTC = Over the Counter. * Hier ist die Erstattungsfähigkeit in der GKV gemeint. Quelle: Eigene Darstellung. 42. Die Definition innovativer Arzneimittel ist nicht einheitlich. Im Folgenden werden damit patentgeschützte Arzneimittel bezeichnet, die keiner Festbetragsgruppe zugeordnet werden (zu Festbetragsgruppen siehe Kapitel 2). Abbildung 1-2 veranschaulicht diese Fokussierung. Diese ist zum einen dadurch motiviert, dass auf patentgeschützte Arzneimittel zuletzt weniger als ein Zehntel der Verordnungsmenge, aber gut die Hälfte der Arzneimittelausgaben entfielen, wie in Abschnitt 1.3 näher beschrieben wird. Das ist vor allem darauf zurückzuführen, dass für viele innovative Arzneimittel kaum wettbewerbliche Mechanismen greifen, während es für andere Arzneimittel gut funktionierende Instrumente gibt, die Wettbewerb induzieren oder Preise anderweitig kontrollieren (siehe dazu Kapitel 2). Zum anderen haben innovative Arzneimittel – trotz verhältnismäßig geringer Verordnungsmengen – eine nicht zu unterschätzende Relevanz für die Versorgung, vor allem, wenn für eine Erkrankung vor der Markteinführung des neuen Arzneimittels keine oder nur eine deutlich schlechtere therapeutische Option existierte. Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 6 – 7 Gutachten 2025 Abbildung 1-2: Fokus auf patentgeschützte Arzneimittel ohne Festbetrag Quelle: Eigene Darstellung in Anlehnung an Busse et al. (2022b). 1.3 Entwicklung der Preise und Ausgaben für Arzneimittel 43. Gemäß Daten des Statistischen Bundesamtes machten im Jahr 2022 die Ausgaben für Arzneimittel 15,6 % der laufenden Gesundheitsausgaben10 in Deutschland aus; dieser Anteil ist seit dem Jahr 1992 stabil. Diese relative Stabilität muss unter Berücksichtigung der insgesamt stark angestiegenen Gesundheitsausgaben interpretiert werden. Die absoluten Ausgaben für Arzneimittel betrugen im Jahr 1992 25,8 Milliarden Euro und im Jahr 2022 76 Milliarden Euro (Destatis, 2025; siehe Abbildung 1-3). 10 Bei der Gesundheitsausgabenrechnung fasst das Statistische Bundesamt (Destatis) verschiedene Datenquellen aus dem Bereich des Gesundheitswesens zur Ermittlung der gesamten Ausgaben für Waren und Dienstleistungen im Gesundheitswesen zusammen. Die Gesundheitsausgaben werden dreidimensional nach Ausgabenträgern (z. B. GKV, PKV, Pflegeversicherung), Leistungsarten (z. B. ärztliche Leistungen, pflegerische Leistungen, Prävention) und Einrichtungen (z. B. Krankenhäuser, Arztpraxen, Apotheken) ausgewiesen. Die Gesundheitsausgaben setzen sich aus den laufenden Gesundheitsausgaben sowie den Investitionen zusammen. Zu den laufenden Gesundheitsausgaben zählen Leistungen und Waren mit dem Ziel der Prävention, Behandlung, Rehabilitation und Pflege. Zudem werden die Ausgaben für die Verwaltung des Gesundheitssystems erfasst. Die Arzneimittelausgaben enthalten in dieser Betrachtungsweise u. a. Ausgaben, die in Apotheken, Gesundheitshandwerken, Krankenhäusern und Vorsorge-/Rehabilitationseinrichtungen angefallen sind (Destatis, 2024). Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 7 – Kapitel 1 8 Abbildung 1-3: Laufende Gesundheits- und Arzneimittelausgaben in Deutschland im Zeitverlauf Quelle: Eigene Darstellung auf Basis von Destatis (2025). Internationaler Vergleich 44. Im internationalen Vergleich sind die Gesundheitsausgaben – im Verhältnis zum jeweiligen Bruttoinlandsprodukt (BIP) – in Deutschland besonders hoch. Die laufenden Gesundheitsausgaben betrugen hierzulande im Jahr 2022 fast 500 Milliarden Euro11 (siehe Abbildung 1-3), was 12,6 % des BIP entsprach. Gemessen an der Wirtschaftsleistung hatte Deutschland die höchsten laufenden Gesundheitsausgaben in der EU (Eurostat, 2024; siehe Abbildung 1-4).12 11 Mit 488 Milliarden Euro entsprachen die laufenden Gesundheitsausgaben nahezu dem Volumen des für das gleiche Jahr geplanten Bundeshaushalts von 495,8 Milliarden Euro (§ 1 Abs. 1 Haushaltsgesetz 2022). 12 Bei Betrachtung aller OECD-Länder lagen lediglich die USA mit einem Anteil von 16,5 % im Jahr 2022 über Deutschland (OECD, 2025a). Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 8 – 9 Gutachten 2025 Abbildung 1-4: Anteil der laufenden Gesundheitsausgaben am BIP in der EU im Jahr 2022 Quelle: Eurostat (2024). 45. Ein Vergleich von Arzneimittelausgaben wird durch unterschiedliche Regulierungssysteme und Datenerhebungsverfahren erschwert. In vielen Staaten werden sowohl die ambulant als auch stationär verordneten Arzneimittel zugrunde gelegt. Für Deutschland und einige andere Staaten werden in den OECD-Daten lediglich die ambulant verordneten Arzneimittel erfasst und keine, die im stationären Sektor verabreicht werden (OECD, 2025b).13 Dies führt zu einer Unterschätzung der 13 Der Hintergrund ist, dass die Arzneimittelkosten im stationären Sektor in das auf Pauschalen und Zusatzentgelten basierte Finanzierungssystem integriert sind. Betrachtet man nur die Entgelte für neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden (NUB) und die Zusatzentgelte, liegen allein die darüber abgedeckten Arzneimittelkosten gemäß einer Schätzung von Greiner (2024) bei 1,2 Milliarden Euro. In dieser Schätzung nicht berücksichtigt sind die Arzneimittelkosten, die in den diagnosebezogenen Fallgruppen (DRG, Diagnosis Related Groups) eingepreist sind. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 9 – Kapitel 1 10 tatsächlich angefallenen Ausgaben für Arzneimittel.14 Trotz dieser Unterschätzung verzeichnet Deutschland in der EU die höchsten Ausgaben für verschreibungspflichtige Arzneimittel (in Kaufkraftparitäten) pro Kopf (OECD, 2025c). 46. Gemäß OECD-Daten hat Deutschland im europäischen Vergleich zugleich einen überdurchschnittlichen Verbrauch von Arzneimitteln (gemessen in definierten Tagesdosen; DDD, Defined Daily Doses). Des Weiteren war eine kontinuierliche Zunahme des Verbrauchsvolumens zu verzeichnen (OECD, 2025d). Die Unterschiede zwischen den Arzneimittelausgaben im internationalen Vergleich lassen sich nur teilweise über die verhältnismäßig hohe Verbrauchsmenge erklären. Auch das Preisniveau ist in Deutschland hoch. Deutschland gilt insofern als „Hochpreisland“ für patentgeschützte Arzneimittel, als die Preise für patentgeschützte Arzneimittel im Durchschnitt über den Preisen in anderen europäischen Ländern liegen (Busse et al., 2022a, Seite 280). Ausgaben der GKV 47. Gemäß den endgültigen Rechnungsergebnissen der GKV (sogenannte KJ1-Statistik) beliefen sich deren Leistungsausgaben im Jahr 2023 auf ca. 288,6 Milliarden Euro. Davon entfielen ca. 50,2 Milliarden Euro (ca. 17,4 %) auf Arzneimittel.15 Demnach machten die Ausgaben für Arzneimittel nach denen für Krankenhausleistungen (ca. 32,6 %) den zweitgrößten Anteil an den Leistungsausgaben der GKV aus (siehe Abbildung 1-5).16 14 Darüber hinaus ist zu berücksichtigen, dass ein großer Teil der Versorgung in Deutschland im stationären Sektor erbracht wird, was im internationalen Vergleich zusätzlich zu einer Unterschätzung der Arzneimittelausgaben führen kann. 15 Dieser Wert, der in der KJ1-Statistik als „Summe Arzneimittel“ ausgewiesen wird, umfasst u. a. die Ausgaben für Arznei- und Verbandmittel im Rahmen der vertragsärztlichen Versorgung und aus Krankenhausapotheken sowie aus weiteren Versorgungsformen. Ausgaben für Impfstoffe sind nicht enthalten. Gesetzliche und vertraglich vereinbarte Rabatte sind bereits abgezogen. 16 Die in dieser und den folgenden Textziffern angeführten Informationen unterscheiden sich z. T. hinsichtlich der zugrunde liegenden Daten. Einzelheiten sind den angeführten Quellen zu entnehmen; sie sind u. a. in WIdO (2024a) beschrieben. Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 10 – 11 Gutachten 2025 Abbildung 1-5: Anteile der Ausgabenbereiche an den Leistungsausgaben der GKV im Jahr 2023 * Ohne Ausgaben für Früherkennung, Impfungen, „Sonstige Hilfen“ und Dialyse-Sachkosten. Die Werte addieren sich nicht zu 100 % auf, da sie auf eine Nachkommastelle gerundet wurden. Quelle: Eigene Darstellung auf Basis von GKV-SV (2025). Grundlage ist die KJ1-Statistik. 48. Der Ausgabenanteil für Arzneimittel war in den vergangenen Jahren – auch bezogen auf die GKV-Leistungsausgaben – recht konstant. Die absoluten Arzneimittelausgaben der GKV stiegen hingegen deutlich an. Allein von 2019 bis 2023 erhöhten sie sich gemäß der KJ1-Statistik um gut 22 % (GKV-SV, 2025). Seit dem Jahr 2019 werden ambulant über Krankenhausapotheken abgegebene Arzneimittel in der Statistik berücksichtigt. Andere Arzneimittelausgaben, die in Krankenhäusern anfallen, fließen nicht in diese Betrachtungen ein (siehe dazu auch Textziffer 45). Steigende Kosten sind vor allem für patentgeschützte Arzneimittel zu verzeichnen (Greiner et al., 2024; Mühlbauer & Ludwig, 2023). Zuletzt entfiel mehr als die Hälfte des Arzneimittelumsatzes17 auf patentgeschützte Arzneimittel. Während sich ihr Umsatzanteil erhöht hat, ist ihr Anteil an den Verordnungen zurückgegangen (siehe Abbildung 1-6). Zugleich ist ein steigender Umsatz pro Verordnung bei patentgeschützten Arzneimitteln zu verzeichnen (siehe Abbildung 1-7). Dies spiegelt sich darin wider, dass ein großer Anteil der Arzneimittelkosten auf eine kleine Gruppe von Versicherten entfällt. So wurde im Jahr 2022 die Hälfte der Gesamtkosten für Arzneimittel der Barmer durch die Behandlung von 1,74 % der Barmer-Versicherten verursacht (Grandt et al., 2023). 17 Die Angaben beziehen sich auf den Umsatz im GKV-Arzneimittelmarkt vor Abzug gesetzlicher Hersteller- und Apothekenabschläge. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 11 – Kapitel 1 12 Abbildung 1-6: Verordnungs- und Umsatzanteil patentgeschützter Arzneimittel am GKV- Fertigarzneimittelmarkt im Zeitverlauf * Dieser Abbildung liegt die Anzahl der Verordnungen (ungeachtet der DDD; Defined Daily Dose, definierte Tagesdosis) zugrunde. Für diese Darstellung wurden die in der Quelle angegebenen Umsätze bzw. Verordnungen patentgeschützter Arzneimittel im GKV-Fertigarzneimittelmarkt durch die Umsätze bzw. Verordnungen im GKV-Fertigarzneimittelmarkt geteilt. Der Divisor umfasst seit dem Jahr 2012 neben Fertigarzneimitteln auch Rezepturarzneimittel; für den Dividenden, d. h. für den patentgeschützten Bereich, sind seit dem Jahr 2016 auch Zubereitungen enthalten. Quelle: Eigene Darstellung auf Basis von Mühlbauer & Ludwig (2023). Abbildung 1-7: Verordnungen und Umsatz patentgeschützter Arzneimittel im Zeitverlauf im GKV- Fertigarzneimittelmarkt Ab dem Jahr 2016 sind auch Zubereitungen enthalten. Quelle: Eigene Darstellung auf Basis von Mühlbauer & Ludwig (2023). Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 12 – 13 Gutachten 2025 49. Die Preisentwicklung unterscheidet sich deutlich nach Marktsegmenten. Durchschnittlich stiegen die Kosten für Verordnungen von Präparaten, für die auch Generika existierten, zwischen 2014 und 2023 um 31 %. Im patentgeschützten Bereich haben sich die Kosten mehr als verdreifacht. Ein zunehmender Anteil der Arzneimittelausgaben entfällt auf preisintensive Arzneimittel (WIdO, 2024b).18 Betrachtet man den durchschnittlichen Packungspreis ungeachtet der Verordnungshäufigkeit stellt sich vor allem die Preisentwicklung bei patentgeschützten neu eingeführten Arzneimitteln besorgniserregend dar (siehe Abbildung 1-8, die auf dem GKV-Arzneimittelindex des Wissenschaftlichen Instituts der AOK (WIdO) beruht).19 Vor 15 Jahren kostete ein patentgeschütztes neues Arzneimittel (bei Betrachtung der Markteinführungen innerhalb der vergangenen 36 Monate) durchschnittlich rund 1 000 Euro; zuletzt lag dieser Wert zeitweise bei über 70 000 Euro. Die Preise neuer Arzneimittel bei Markteinführung unterlagen in den letzten Jahren erheblichen Schwankungen. In der hier gewählten Darstellung werden dabei jeweils die Arzneimittel berücksichtigt, die in den vorherigen drei Jahren auf den Markt gekommen sind. Dadurch wandelt sich der zugrunde liegende Warenkorb laufend – es wird somit ein rollender Durchschnitt abgebildet. Preisliche Ausreißer20 zeigen sich in dieser Darstellung gleichwohl sehr deutlich.21 Abbildung 1-8: Durchschnittliche Packungspreise für den Gesamtmarkt, den Patentmarkt und patentgeschützte Markteinführungen im Zeitverlauf * Es liegen die Markteinführungen der jeweils letzten 36 Monate zugrunde. Quelle: Grafisch angepasste Darstellung auf Grundlage von Daten, die dem SVR durch das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) zur Verfügung gestellt wurden. 18 Im generikafähigen Marktsegment lagen die durchschnittlichen Kosten im Jahr 2014 bei 26,60 Euro; im Jahr 2023 bei 34,85 Euro. Die durchschnittlichen Kosten eines patentgeschützten Arzneimittels lagen im Jahr 2014 bei 190,06 Euro; im Jahr 2023 bei 587,72 Euro. Im Jahr 2014 entfielen 27,6 % des Gesamtumsatzes auf Arzneimittel mit Preisen von mindestens 1 000 Euro; im Jahr 2023 lag dieser Anteil bei 47,6 % (WIdO, 2024b). 19 Bei der Darstellung in Abbildung 1-8 sind zudem Arzneimittel berücksichtigt, die im stationären Sektor eingesetzt werden, während die zuvor angeführten Informationen zur Preisentwicklung auf den ambulanten Verordnungen beruhen. 20 So zeigt sich in Abbildung 1-8 bei den Markteinführungen insbesondere deutlich, dass die besonders hochpreisige Einmalgabe Libmeldy® seit Mitte des Jahres 2024 nicht mehr Teil des abgebildeten Warenkorbs ist. 21 Zu beachten ist zudem, dass keine Inflationsbereinigung der Daten erfolgt. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 13 – Kapitel 1 14 Kosten von Orphan Drugs und ATMPs 50. Die Zahl der neu zugelassenen Arzneimittel hat sich in den vergangenen Jahren tendenziell erhöht. Dabei ist vor allem ein Anstieg der Markteinführungen von Orphan Drugs zu beobachten, d. h. von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Leiden (siehe Exkurs in Textziffer 55). Der Anteil der Orphan Drugs unter den neu in den Markt eingeführten Arzneimitteln stieg zwischen den Jahren 2012 und 2024 von 11 % auf 40 % (Stand Oktober 2024; siehe Abbildung 1-9). Zum Zeitpunkt der Gutachtenfertigstellung hatten 148 Arzneimittel einen aktiven Orphan-Drug-Status (vfa, 2025). 51. Der Anstieg der Jahrestherapiekosten von Orphan Drugs bei Markteintritt betrug im Zeitraum 2019 bis 2023 durchschnittlich 43 % pro Jahr (Greiner et al., 2024, Seite 22). Zwischen den Jahren 2010 und 2022 hat sich der mit Orphan Drugs erzielte Umsatz mehr als versechsfacht. Im Jahr 2022 zeigte sich für Orphan Drugs trotz eines vergleichsweise geringen Verordnungsvolumens von 32,4 Millionen DDD (GKV-Gesamtarzneimittelmarkt: 47,6 Milliarden DDD) ein Umsatzvolumen von 7,1 Milliarden Euro. Das bedeutet, dass auf Orphan Drugs zwar weniger als 0,1 % des Verordnungsvolumens (in DDD) entfielen, jedoch fast 13 % des Umsatzvolumens (Mühlbauer & Ludwig, 2023, Seite 23). 52. Mitverantwortlich für diese Entwicklung sind auch Arzneimittel, die auf neuartigen Mechanismen oder der Anwendung neuer Technologien beruhen (sogenannte ATMPs). Dazu zählen z. B. Gentherapien. Sie können zur Behandlung (teilweise sogar mit kurativem Ansatz) gewisser schwerer Erkrankungen eingesetzt werden, die bisher keine ausreichende Behandlungsperspektive hatten. Ihre hohen Preise werden u. a. mit der langwierigen, schwierigen und kostenintensiven Entwicklung begründet sowie damit, dass durch eine Heilung ansonsten fortlaufende Kosten verhindert werden können (Alex & König, 2023). Abbildung 1-9: Markteinführungen nach § 35a SGB V (Stand Oktober 2024) Quelle: Eigene Darstellung auf Basis von Daten, die durch den G-BA zur Verfügung gestellt wurden. Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 14 – 15 Gutachten 2025 53. Bei ATMPs handelt es sich oft um sogenannte Einmaltherapien, d. h. um Arzneimittel, die zur einmaligen Anwendung vorgesehen sind. Erstmals wurde eine solche Therapie im Jahr 2016 in der EU zugelassen. Insgesamt erhielten bis zum Zeitpunkt der Gutachtenfertigstellung 17 Einmaltherapien aus dem ATMP-Bereich eine europäische Zulassung; zwei von ihnen haben mittlerweile keine Zulassung mehr. Zurzeit sind für Einmaltherapien in Deutschland Preise von ca. 200 000 bis 3 Millionen Euro zu verzeichnen (BAS, 2025). 54. Die Bedeutung von ATMPs wird mutmaßlich weiter zunehmen. Der Bundesverband der pharmazeutischen Industrie schätzt, dass bereits rund 1 200 ATMPs in klinischer Erprobung sind (BPI, 2025). Noch sind ATMPs überwiegend Arzneimittel für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs). Wahrscheinlich werden ATMPs in Zukunft zunehmend für häufigere Erkrankungen angewandt, wie dies beispielsweise für die Chimäre-Antigen-Rezeptor-T-Zellen-Therapie (CAR-T-Zell-Therapie) zu beobachten ist. Exkurs: Orphan Drugs und ATMPs 55. Als Orphan Drugs werden Arzneimittel für seltene Erkrankungen bezeichnet, die im Englischen orphan diseases („Waisenkrankheiten“) genannt werden. In zurückliegender Zeit hatten pU nur ein geringes finanzielles Interesse an der Entwicklung von Arzneimitteln, die für eine kleine Zielgruppe bestimmt sind (vfa, 2024a). In Europa gilt eine Erkrankung als selten, wenn weniger als fünf von 10 000 Personen von ihr betroffen sind. Derzeit sind mehr als 6 000 seltene Erkrankungen bekannt. Die Gesamtzahl der Betroffenen ist somit beträchtlich und wird in Deutschland auf rund vier Millionen Personen und in der EU auf ca. 30 Millionen Personen geschätzt. Die meisten seltenen Erkrankungen (über 70 %) sind genetisch bedingt (BMG, 2025). Um die Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs für pU attraktiver zu machen, hat die EU verschiedene Anreize geschaffen. Als Gamechanger ist hier vor allem die Verordnung (EG) Nr. 141/2000 über Arzneimittel für seltene Leiden zu nennen (vfa, 2024b). Mit Bezug auf sie können Hersteller bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA, European Medicines Agency) einen Antrag auf Orphan-Drug-Status stellen. Die Kriterien dafür sind: a) Das Arzneimittel ist für die Prävention, Diagnose oder Behandlung einer seltenen Erkrankung bestimmt, die lebensbedrohend ist oder eine chronische Invalidität nach sich zieht, b) es existiert keine zufriedenstellende Therapie oder das Arzneimittel ist von erheblichem Nutzen im Vergleich zu bestehenden Therapien und das Inverkehrbringen des Arzneimittels in der EU würde nicht genügend Gewinn bringen, um die notwendigen Investitionen zu rechtfertigen (Artikel 3 der Verordnung (EG) Nr. 141/2000). Die Zulassung von Orphan Drugs erfolgt zentral über die EMA. Ist diese erfolgreich, profitieren die Hersteller eines Orphan Drug von einem Alleinvertriebsrecht. Diese Marktexklusivität gegenüber ähnlichen Arzneimitteln gilt bei Aufrechterhaltung des Orphan-Drug-Status für einen Zeitraum von bis zu zehn Jahren und kann auf zwölf Jahre ausgedehnt werden, wenn zudem potentielle Auswirkungen auf Kinder erforscht und die Anforderungen der Kinderarzneimittelverordnung erfüllt werden (BfArM, 2025). Ein anderes, als ähnlich eingestuftes Arzneimittel kann für dasselbe Anwendungsgebiet nur zugelassen werden, wenn a) das pU des bereits zugelassenen Orphan Drug sein Einverständnis gibt, b) Lieferengpässe bei dem bestehenden Arzneimittel vorliegen oder c) es klinisch überlegen ist (Artikel 8 der Verordnung (EG) Nr. 141/2000). Nach Inverkehrbringen in Deutschland gelten für Orphan Drugs außerdem Sonderregelungen im Prozess der Nutzenbewertung (siehe Kapitel 2). Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 15 – Kapitel 1 16 ATMPs sind Arzneimittel für neuartige Therapien. Sie stellen eine heterogene Produktgruppe dar und umfassen Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Gentherapeutika sind biologische Arzneimittel, deren Wirkstoff eine rekombinante Nukleinsäure enthält oder aus dieser besteht. Sie werden eingesetzt, um Nukleinsäuresequenzen im Körper zu regulieren, zu reparieren, zu ersetzen, hinzuzufügen oder zu entfernen. Die Wirkung steht in unmittelbarem Zusammenhang mit der rekombinanten Nukleinsäuresequenz, die das Arzneimittel enthält, oder mit dem Produkt, das auf Basis dieser genetischen Information gebildet wird. Ziel der Anwendung von Gentherapeutika ist die ursächliche Therapie von Gendefekten. Ein Beispiel ist Hemgenix® bei Hämophilie B. Somatische Zelltherapeutika bestehen aus Zellen oder Geweben, die substanziell bearbeitet wurden, sodass biologische oder strukturelle Merkmale oder physiologische Funktionen verändert wurden. Ein Beispiel ist Alofisel®, eine Stammzelltherapie zur Behandlung von Fisteln bei Morbus Crohn. Biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte sind biologische Arzneimittel aus biotechnologisch bearbeiteten Zellen oder Geweben. Sie werden zur Reparatur, Regeneration oder zum Ersatz menschlichen Gewebes eingesetzt. Ein Beispiel sind Knorpelzellen, die ex vivo zur Therapie bei Knorpeldefekten von Gelenken hergestellt werden (PEI, 2022; vfa, 2023). ATMPs bieten innovative Behandlungen für schwerwiegende und oft unheilbare Erkrankungen. Aufgrund ihrer Neuartigkeit und Komplexität unterliegen sie besonderen regulatorischen Anforderungen. Die Zulassung von ATMPs erfolgt grundsätzlich zentral über die EMA, kann in Ausnahmefällen aber auch national erfolgen. Auf europäischer Ebene findet eine Bewertung unter Einbeziehung eines speziell für diese Produktgruppe geschaffenen Ausschusses für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapy) statt. Häufig stehen für die Bewertung von Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit lediglich Daten aus nicht randomisierten, klinischen Studien ohne Vergleichsgruppe mit geringer Patientenzahl zur Verfügung (Schüßler-Lenz et al., 2022). Wird ein ATMP in Deutschland in den Verkehr gebracht, welches das zentralisierte europäische Zulassungsverfahren durchlaufen hat, besteht dennoch die Verpflichtung für das pU, ein Dossier beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) zur Nutzenbewertung einzureichen. Davon ausgeschlossen sind biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Um eine qualitativ hochwertige Versorgung und sachgerechte Anwendung sicherzustellen, legt der G-BA Mindestanforderungen (z. B. Qualifikation des Personals) für die Anwendung von ATMPs in der sogenannten ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie fest. Ausschließlich Krankenhäuser oder Praxen, die die Anforderungen nachweislich erfüllen, dürfen Leistungen im Rahmen einer Therapie mit ATMPs erbringen. 1.4 Struktur dieses Gutachtens 56. Das vorliegende Gutachten ist wie folgt strukturiert: Kapitel 2 bietet einen Überblick über die bestehenden Preisbildungsmechanismen sowie Empfehlungen zu konkreten Veränderungen in den bestehenden Strukturen. Der Fokus liegt dabei auf dem Preisbildungsverfahren gemäß Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), das seit dem Jahr 2011 den Rahmen für die Zusatznutzenbewertung innovativer Arzneimittel und die Preisverhandlungen vorgibt. In Kapitel 3 wird ausgeführt, inwiefern der europäische Kontext für das Thema des vorliegenden Gutachtens relevant ist. Kapitel 4 ist der Evidenz zur Bewertung und Bepreisung von Arzneimitteln gewidmet. Die Kernfragen von Kapitel 4 sind: Welche Anforderungen sollte die Evidenz erfüllen, die der Bewertung Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 16 – 17 Gutachten 2025 zugrunde liegt? Welche Hürden und Fehlanreize bei der Generierung von Evidenz bestehen bislang und wie könnten diese behoben werden? Kapitel 5 fokussiert u. a. auf Preisinstrumente, die eingesetzt werden können, um das Risiko einer rapiden Ausgabensteigerung zu begrenzen oder um Preise dynamisch an Marktentwicklungen anzupassen. Abschließend beleuchtet Kapitel 6 den Zusammenhang zwischen Preisregulierung und Standortentscheidungen der pU und erörtert, wie Investitionen in Deutschland gefördert werden können. Die Zusammenhänge zwischen den in diesem Gutachten behandelten Themenkomplexen sowie die inhaltlichen Schwerpunkte der einzelnen Kapitel sind in Abbildung 1-10 illustriert. Abbildung 1-10: Zusammenspiel der im vorliegenden Gutachten dargestellten Themenbereiche Minimal- bzw. Maximalpreis beschreiben die Unter- bzw. Obergrenze möglicher Verhandlungsergebnisse (siehe dazu Kapitel 2 und 5). Quelle: Eigene Darstellung. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 17 – Kapitel 1 18 1.5 Literatur Alex, K., König, J., 2023. Dürfen Gentherapien so viel kosten? Ethische Bewertung der hohen Preise und des performanceorientierten Erstattungsmodells, in: Fehse, B., Schickl, H., Bartfeld, S., Zenke, M. (Hrsg.), Gen- und Zelltherapie 2.023 – Forschung, klinische Anwendung und Gesellschaft. Springer, Berlin, Heidelberg, S. 317–337. https://doi.org/10.1007/978-3-662-67908-1_22 BAS, (Bundesamt für Soziale Sicherung), 2025. Gutachten zu den Wirkungen des Risikostrukturausgleichs im Jahresausgleich 2021, Bonn. BfArM, (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte), 2025. Arzneimittel für seltene Erkrankungen. https://www.bfarm.de/DE/Arzneimittel/Zulassung/Arzneimittel-fuer-seltene- Erkrankungen/_node.html#:~:text=Verg%C3%BCnstigungen%20f%C3%BCr%20orphan%20drugs&text =Die%20Marktexklusivit%C3%A4t%20kann%20auf%2012,Anpassung%20der%20SmPC%20%2FFachin formation (abgerufen am 2.4.2025). 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Während die Preise von Arzneimitteln im oftmals generischen Bestandsmarkt sowohl aufgrund diverser Regulierungsmechanismen (siehe Exkurs in Textziffer 77) als auch durch den Wettbewerb zwischen verschiedenen Anbietern im internationalen Vergleich gemäßigt sind, gilt Deutschland für patentgeschützte Arzneimittel allgemein als ein „Hochpreisland“ (Busse et al., 2016, 2022; TLV, 2022; Wouters et al., 2017; Wouters & Kanavos, 2017). Aufgrund des Patentschutzes gibt es für neue Arzneimittel häufig wenig Wettbewerb; auch ein Großteil der bewährten Preisregulierungsmechanismen greift hier nicht. Um den daraus resultierenden hohen Preisen neuer patentgeschützter Arzneimittel entgegenzuwirken, wurde zum 1. Januar 2011 das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) eingeführt (Bundesregierung, 2010). In diesem Kapitel wird das AMNOG-Verfahren näher beleuchtet und mit den Verfahren anderer Länder zur Bewertung und Bepreisung neuer Arzneimittel verglichen. 2.1 Markteinführung innovativer Arzneimittel 58. Ein Arzneimittel darf in Deutschland nur nach erfolgter Zulassung vertrieben und erstattet werden. Im Rahmen der Zulassung werden die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels sowie die pharmazeutische Qualität geprüft (BfArM, 2024). Für ein nationales Verfahren kann das pharmazeutische Unternehmen (pU) die Zulassung beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) beantragen. Alternativ hat das pU die Möglichkeit, den Antrag im Rahmen eines zentralisierten Verfahrens bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA, European Medicines Agency) oder bei der dafür zuständigen Behörde eines anderen Mitgliedstaates der EU einzureichen.22 In einigen Fällen ist das zentralisierte Verfahren verpflichtend: z. B. bei Arzneimitteln zur Behandlung von Krebs, neurodegenerativen Erkrankungen, Diabetes, dem erworbenen Immundefizienz-Syndrom, Viruserkrankungen, Autoimmunerkrankungen und anderen 22 Im Zuständigkeitsbereich des BfArM wurden zum Stichtag 19. November 2024 bezogen auf die verkehrsfähigen Arzneimittel 25 549 Arzneimittel über das zentralisierte Verfahren der EU-Zulassung und 29 493 Arzneimittel über nationale oder dezentrale Verfahren nach §§ 21 und 25 Arzneimittelgesetz zugelassen. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 23 – Kapitel 2 24 Immunschwächen. Dasselbe gilt für Arzneimittel zur Behandlung von seltenen Leiden, sogenannten Orphan Drugs (BfArM, 2025). 59. Verschreibungspflichtige Arzneimittel werden in Deutschland in der Regel gleich nach der Zulassung und mit der Markteinführung durch die GKV zu einem zunächst vom pU frei festgelegten Preis erstattet. Dies unterscheidet die deutsche Gesundheitsversorgung maßgeblich von den meisten anderen EU-Ländern, in denen nach der Zulassung in einem weiteren Schritt, der sogenannten vierten Hürde23, über die Erstattungsfähigkeit entschieden wird (IQWiG, 2022; Vogler, 2018; WHO Regional Office for Europe, 2018). In Deutschland hängt die Erstattungsfähigkeit nicht von einer positiven Bewertung des medizinischen Zusatznutzens ab. Exkurs: Positivlisten zur Regelung der Erstattungsfähigkeit von Arzneimitteln 60. In Deutschland werden – bis auf in § 34 SGB V definierte Ausnahmen – zunächst alle zugelassenen Arzneimittel, die Versicherten verschrieben werden, zulasten der GKV erstattet, unabhängig vom Nutzenbewertungsergebnis. Es wird im Rahmen sogenannter Negativlisten definiert, welche Arzneimittel von der Erstattung ausgeschlossen sind. Dies betrifft – bis auf Ausnahmen – nicht verschreibungspflichtige Arzneimittel sowie Arzneimittel für sogenannte Bagatellerkrankungen bzw. sogenannte Lifestyle-Arzneimittel. Ein weiteres Instrument besteht in der Möglichkeit des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), die Verordnung von unzweckmäßigen oder unwirtschaftlichen Arzneimitteln auszuschließen. Diese sind in Anlage III der Arzneimittel-Richtlinie zu finden. Eine alternative Lösung zur Definition erstattungsfähiger Arzneimittel bieten sogenannte Positivlisten. Diese existieren in vielen anderen Ländern und wurden auch in Deutschland in der Vergangenheit diskutiert. Auf Positivlisten werden Arzneimittel eingeschlossen, die vorab definierten Kriterien entsprechen. Angesichts hoher Gesundheitsausgaben definieren solche Positivlisten einen Leistungskatalog, der vorgibt, wofür die insgesamt zur Verfügung stehenden, zudem häufig in spezifischen Leistungsbereichen (z. B. Arzneimittelversorgung) budgetierten Mittel verwendet werden sollen (WHO Regional Office for Europe, 2018). Positivlisten können auch einen Anreiz zur Preissenkung erzeugen, wenn sich ein niedrigerer Preis positiv auf die Wahrscheinlichkeit auswirkt, auf die Liste aufgenommen zu werden. Im Rahmen des Gesetzgebungsprozesses wurde im Jahr 1993 die Einführung von Positivlisten in Deutschland diskutiert. Laut einem Entwurf des Gesundheitsstrukturgesetzes sollte ein Institut für Arzneimittel in der Krankenversicherung gegründet werden, dessen Mitglieder eine wirkstoffbezogene Vorschlagsliste verordnungsfähiger Fertigarzneimittel für die Anwendung in der vertragsärztlichen Versorgung erstellen und mindestens jährlich überprüfen sollten (Fraktionen der CDU/CSU, SPD und FDP, 1992). Auf die Liste sollten nur Arzneimittel aufgenommen werden, für die ein mehr als geringfügiger therapeutischer Nutzen nachgewiesen werden konnte, deren therapeutische Zweckmäßigkeit unzweifelhaft war und die üblicherweise nicht bei lediglich geringfügigen Gesundheitsstörungen verordnet wurden. Arzneimittel, die nicht auf dieser Liste enthalten sind, sollten nur bei gesonderter Begründung erstattet werden. Nachdem diese Initiative nicht zur Umsetzung kam, gab es einen ähnlichen Vorschlag während des Gesetzgebungsprozesses für die im Jahr 2000 in Kraft getretene GKV-Gesundheitsreform. 23 Als vierte Hürde wird eine Prüfung bezeichnet, von der die Erstattungsfähigkeit eines Arzneimittels abhängt. Die Prüfung hängt dann – neben den drei (Zulassungs-)Hürden Qualität, Sicherheit sowie Wirksamkeit und Verträglichkeit – von mindestens einem weiteren Kriterium ab (IQWiG, 2022). Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 24 – 25 Gutachten 2025 Voraussetzung für die Aufnahme in die Liste erstattungsfähiger Arzneimittel sollte eine systematisch vergleichende Nutzenbewertung sein, im Rahmen derer das zu bewertende Arzneimittel mit therapeutischen Alternativen verglichen worden wäre (Bundesregierung, 1999). Letztendlich kam es im Zuge dieser Gesetzgebungsprozesse nicht zur Einführung einer Positivliste. Ein Beispiel für eine Positivliste findet sich in Frankreich. Hier werden Arzneimittel nach der Zulassung zunächst hinsichtlich ihres Nutzens (SMR, Service Médical Rendu) bewertet. Dabei werden neben Wirksamkeit und Nebenwirkungen auch die Schwere der Erkrankung, das Vorhandensein von Alternativen bzw. die Stellung innerhalb der therapeutischen Strategie24 sowie das Interesse der öffentlichen Gesundheit berücksichtigt. Nur bei einem ausreichenden medizinischen Nutzen wird das Arzneimittel erstattet. Hierbei ist es möglich, die Erstattungsfähigkeit nur für einzelne Teilindikationen festzulegen (HAS, 2011, 2013). Im Jahr 2017 waren in allen EU-Mitgliedsländern außer in Deutschland Positivlisten in Kraft, in denen die jeweils erstattungsfähigen Arzneimittel aufgeführt wurden (WHO Regional Office for Europe, 2018). 2.2 Zusatznutzenbewertungen neuer Arzneimittel durch das AMNOG 61. Die Preise neuer patentgeschützter Rx-Arzneimittel waren in Deutschland lange Zeit wenig reguliert. Die fehlende Regulierung führte insbesondere im Kontext der garantierten Erstattungsfähigkeit mit Inverkehrbringen eines neuen Arzneimittels zu hohen Ausgaben in diesem Bereich. Aus diesem Grund wurde zum 1. Januar 2011 das AMNOG eingeführt (Bundesregierung, 2010). Seither hat der G-BA gemäß § 35a SGB V den gesetzlichen Auftrag, mit Inverkehrbringen den Zusatznutzen von erstattungsfähigen Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen oder neuen Wirkstoffkombinationen im Vergleich zu ihrer zweckmäßigen Vergleichstherapie (zVT) zu bewerten. Als Nutzen des Arzneimittels in diesem Kontext wird laut Verfahrensordnung des G-BA der „patientenrelevante therapeutische Effekt insbesondere hinsichtlich der Verbesserung des Gesundheitszustandes, der Verkürzung der Krankheitsdauer, der Verlängerung des Überlebens, der Verringerung von Nebenwirkungen oder einer Verbesserung der Lebensqualität“ (Kapitel 5 § 3 Satz 1 VerfO G-BA) bezeichnet. Der Zusatznutzen ist durch den G-BA definiert als ein Nutzen, der quantitativ oder qualitativ höher ist als der Nutzen, den die zVT aufweist (Kapitel 5 § 3 Abs. 2 VerfO G-BA). Das nähere Vorgehen wird durch die Arzneimittel- Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) geregelt bzw. durch den G-BA in seiner Verfahrensordnung festgelegt. Der Ablauf dieser Zusatznutzenbewertung ist in Abbildung 2-1 skizziert. 24 Damit sind die Rolle und die Bedeutung eines Arzneimittels im Vergleich zu anderen verfügbaren Behandlungsmöglichkeiten gemeint; insbesondere, ob das Arzneimittel aufgrund seiner Wirksamkeit, Sicherheit oder anderer Eigenschaften im Vergleich zu alternativen Therapien bevorzugt eingesetzt wird (Arzneimittel erster Wahl) oder ob es lediglich eine ergänzende oder nachrangige Option darstellt. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 25 – Kapitel 2 26 Abbildung 2-1: Zeitlicher Ablauf des AMNOG-Verfahrens G-BA = Gemeinsamer Bundesausschuss; GKV-SV = GKV-Spitzenverband; IQWiG = Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen; pU = pharmazeutisches Unternehmen. Quelle: Eigene Darstellung. 2.2.1 Die Bewertungsgrundlage 62. Das pU ist verpflichtet, parallel zum Inverkehrbringen eines Arzneimittels mit neuem Wirkstoff oder neuer Wirkstoffkombination sowie nach Zulassung eines neuen Anwendungsgebietes ein Dossier beim G-BA einzureichen. Auf dieser Basis wird die Zusatznutzenbewertung durchgeführt. Als Teil dieses Dossiers muss das pU alle ihm verfügbaren relevanten Studiendaten, die im Rahmen der Zulassung und darüber hinaus erhoben wurden, einreichen. Für die Bewertung relevant sind insbesondere solche Studien (oder indirekte Vergleiche), die das zu bewertende Arzneimittel mit der zVT vergleichen. Daneben beinhaltet das Dossier u. a. die Anzahl der Patient*innen, für die das pU einen therapeutisch bedeutsamen Zusatznutzen annimmt, sowie die Kosten der zu bewertenden Therapie für die GKV. Laut § 5 der Verfahrensordnung des G-BA sollen die im Rahmen des Dossiers eingereichten Studien nach Möglichkeit randomisierte, verblindete und kontrollierte Studien sein, die das zu bewertende Arzneimittel direkt mit der zVT vergleichen. In begründeten Ausnahmefällen ist es möglich, dass Studien einer niedrigeren Evidenzstufe sowie indirekte Vergleiche für den Nachweis des Zusatznutzens herangezogen werden. Wenn zum Zeitpunkt der Bewertung noch keine Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 26 – 27 Gutachten 2025 validen Daten zu patientenrelevanten Endpunkten vorliegen, soll die best verfügbare Evidenz eingereicht werden (Kapitel 5 § 5 Abs. 5 Satz 4 VerfO G-BA). 63. Die zVT wird durch den G-BA unter schriftlicher Beteiligung der wissenschaftlichmedizinischen Fachgesellschaften und der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft festgelegt. Dabei ist es üblich, dass nicht ein einziger Wirkstoff als zVT festgelegt wird, sondern mehrere Wirkstoffe, die gemeinsam oder alternativ verwendet werden. Bei der Auswahl der zVT werden u. a. aktuelle wissenschaftliche Erkenntnisse sowie die Wirtschaftlichkeit eines Arzneimittels berücksichtigt. Die ausgewählten Arzneimittel müssen für die untersuchte Indikation zugelassen und nach allgemein anerkanntem Stand der medizinischen Erkenntnisse eine zweckmäßige Therapie im fokussierten Anwendungsgebiet sein. Es können sowohl medikamentöse als auch nichtmedikamentöse Therapien einbezogen werden, solange diese als Leistung der gesetzlichen Krankenkassen angeboten werden. Unter bestimmten Voraussetzungen kann der G-BA auch eine zulassungsüberschreitende Anwendung als zVT bestimmen. Diese Möglichkeit hat laut G-BA einen großen Stellenwert, insbesondere bei seltenen Erkrankungen oder in der Onkologie in fortgeschrittenen Behandlungssituationen.25 Die zVT soll vorzugsweise eine Therapie sein, „für die Endpunktstudien vorliegen und die sich in der praktischen Anwendung bewährt hat“ (Kapitel 5 § 6 Abs. 3 VerfO G-BA). Kann keine zVT identifiziert werden, so ist das zu bewertende Arzneimittel mit den bisherigen Strategien (wie z. B. best supportive care oder auch dem beobachtenden Abwarten) zu vergleichen. 64. Das pU kann sich in Bezug auf die Auswahl der Vergleichstherapie für die von ihm geplanten Studien durch den G-BA beraten lassen. Das Ergebnis der Beratung ist laut Verfahrensordnung (Kapitel 5 § 7 Abs. 5 VerfO G-BA) jedoch nicht bindend. Die ZVT kann zu jedem Zeitpunkt des Verfahrens durch den G-BA geändert werden, um jederzeit den aktuellen wissenschaftlichen Stand abbilden zu können. Der G-BA muss das pU hierüber nicht informieren. In einer Publikation aus dem Jahr 2022 wurde beschrieben, dass in den „vergangenen Jahren“ in rund 20 % der laufenden Verfahren eine Änderung der zVT erfolgte (Rasch, 2022). Das kann bewirken kommen, dass Studien, auch solche, die auf Basis einer Beratung mit dem G-BA erstellt wurden, im Verlauf für das AMNOG-Verfahren nicht mehr relevant sind. Dies wiederum kann dazu führen, dass der Zusatznutzen als nicht belegt eingestuft wird. Um ein solches Bewertungsergebnis aufgrund einer unpassenden zVT zu vermeiden, sollte eine verbindliche Festlegung der zVT geprüft werden. Dabei wäre insbesondere der Zeitpunkt der Festlegung zu erörtern. Es ist zu beachten, dass eine frühe Festlegung bereits während der Planung der (Zulassungs-)Studien dem Ziel entgegenstehen kann, durch die zVT das zum Zeitpunkt der Nutzenbewertung aktuelle Therapieschema abzubilden. Eine solch frühe Festlegung scheint auch deshalb unverhältnismäßig, da beschrieben wird, dass die pU selbst bei Kenntnis über eine aktuellere zVT durchaus alternative Vergleichstherapien in ihren Studien einsetzen (Flintrop, 2024). Denkbar ist beispielsweise, dass sich pU im Kontext internationaler Studienplanung für ein Vergleichsarzneimittel entscheiden, das nicht der für Deutschland festgelegten zVT entspricht. Stattdessen ist eine Festlegung der zVT – beispielsweise im Rahmen eines Scoping Workshops – einige Monate vor Einreichung des Dossiers zu erwägen. Bei einer Festlegung zu diesem späteren Zeitpunkt wäre das pU in der Lage, die Studienergebnisse, die 25 Ein Beispiel hierfür stellt die Behandlung des rezidivierten oder refraktären großzelligen B-Zell-Lymphoms dar. Als kurative Therapie wird hier eine Induktionstherapie mittels Hochdosis-Chemotherapie, gefolgt von einer Stammzelltransplantation empfohlen. Dabei wird als Induktionstherapie standardmäßig eine platinhaltige Chemotherapiekombination angewendet. Obwohl diese Therapie als der Goldstandard gilt, ist für diese Indikation kein Platinpräparat zugelassen (Hecken et al., 2023). Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 27 – Kapitel 2 28 als Teil des Dossiers eingereicht werden, durch Modellierungen oder indirekte Vergleiche26 auf die zVT zu beziehen. 2.2.2 Die Dossierbewertung durch das IQWiG 65. Auf Basis des eingereichten Dossiers wird im ersten Schritt eine Nutzenbewertung durchgeführt, im Rahmen derer die Validität und die Vollständigkeit der Angaben des Dossiers geprüft und bewertet werden. Es wird geprüft, ob ein Zusatznutzen im Vergleich zur zVT anhand der verfügbaren Daten/Studien belegt werden kann, sowie welches Ausmaß dieser für welche Patientengruppe mit welcher Wahrscheinlichkeit hat (§ 7 AM-NutzenV). Diese Nutzenbewertung kann der G-BA selbst durchführen oder hierfür das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen27 (IQWiG), oder aber Dritte beauftragen. Bei der Bewertung von Orphan Drugs (siehe Textziffer 2.2.4 ff.) führt der G-BA die Nutzenbewertung selbst durch, in allen anderen Fällen beauftragt er das IQWiG. Dritte wurden bisher nicht beauftragt. 66. In den allgemeinen Methoden des IQWiG wird die methodische Grundlage der Nutzenbewertung erörtert (IQWiG, 2023). In diesen Methoden sind u. a. die berücksichtigten Endpunkte erläutert. Da sich der hier bewertete Zusatznutzen auf einen patientenrelevanten therapeutischen Effekt (siehe Textziffer 61) bezieht, beruht die Nutzenbewertung auf patientenrelevanten Endpunkten (siehe dazu IQWiG, 2023, Seite 45 ff.). Surrogatendpunkte28 werden in der Forschung häufig als Ersatz für patientenrelevante Endpunkte verwendet, da sie schneller und einfacher zu erheben sind. Für die Nutzenbewertungen des IQWiG werden sie jedoch nur herangezogen, wenn sie zuvor ausreichend validiert wurden. 67. Die Bewertung der Ergebnisse durch das IQWiG mündet in einer Empfehlung an den G-BA. Das Ausmaß des Nutzens des bewerteten Arzneimittels wird auf einer Ordinalskala mit sechs Kategorien ausgedrückt: „erheblicher“, „beträchtlicher“, „geringer“, „nicht quantifizierbarer Zusatznutzen“, „kein Zusatznutzen belegt“ sowie „Nutzen des zu bewertenden Arzneimittels ist geringer als der Nutzen der zVT“. Die Definitionen der einzelnen Kategorien sind in Tabelle 2-1 zu finden (§ 5 AM-NutzenV). In einer zweiten Dimension wird im Falle eines belegbaren Zusatznutzens außerdem die Ergebnissicherheit29 bewertet, also mit welcher Wahrscheinlichkeit der attestierte Zusatznutzen besteht. Auf dieser zweiten Skala wird mit den Ausprägungen „Beleg“, „Hinweis“, „Anhaltspunkt“ und 26 Die Qualität indirekter Vergleiche könnte durch den konsequenten Einsatz von Core Outcome Sets deutlich verbessert werden (siehe dazu Kapitel 4). 27 Das IQWiG wurde im Jahr 2004 als fachlich unabhängiges wissenschaftliches Institut gegründet und untersucht den Nutzen und den Schaden von medizinischen Maßnahmen für Patient*innen. Es darf ausschließlich Aufträge vom G-BA, z. B. im Rahmen der Zusatznutzenbewertung, und vom Bundesministerium für Gesundheit annehmen (BMG, 2016). 28 Als Surrogatendpunkte werden Endpunkte bezeichnet, die nicht von unmittelbarer Bedeutung für die betroffenen Patient*innen, aber mit patientenrelevanten Endpunkten assoziiert sind. Eine solche Assoziation beweist allerdings nicht, dass eine Veränderung des Surrogatendpunktes eine entsprechende Veränderung des patientenrelevanten Endpunktes mit sich bringt (IQWiG, 2025). Ein Beispiel hierfür wäre die Erhöhung der Knochendichte bei einer Osteoporose, die in einigen Studien anstelle des patientenrelevanten Endpunktes der Frakturinzidenz erfasst wird (Mangiapane & Velasco Garrido, 2009). 29 Die Ergebnissicherheit der eingereichten klinischen Studien wird durch das IQWiG daraufhin bewertet, wie zuverlässig die vorhandenen Ergebnisse sind. Sie hängt in erster Linie von der internen Validität, der externen Validität und der statistischen Präzision ab (IQWiG, 2023, Seite 8). Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 28 – 29 Gutachten 2025 „kein Beleg“ die Qualität und Aussagesicherheit der eingereichten Studien eingestuft. Das Ergebnis der Bewertung sowohl des Ausmaßes als auch der Ergebnissicherheit des Zusatznutzens kann für die gesamte Zielpopulation, also die gesamte zu bewertende Indikation, ausgewiesen werden oder unterteilt in Subgruppen. Somit ist es möglich, dass eine Nutzenbewertung zu dem Ergebnis kommt, dass für einen Teil der Zielpopulation ein Zusatznutzen nachgewiesen wird, für einen anderen hingegen nicht. Das IQWiG übermittelt das Ergebnis seiner Nutzenbewertung drei Monate nach Einreichen des Dossiers an den G-BA, der es auf seiner Internetseite veröffentlicht. Quantifizierung Erläuterung nach § 5 AM-NutzenV Erheblicher Zusatznutzen Eine nachhaltige und gegenüber der zVT bisher nicht erreichte große Verbesserung des therapierelevanten Nutzens, insbesondere eine Heilung der Erkrankung, eine erhebliche Verlängerung der Überlebensdauer, eine langfristige Freiheit von schwerwiegenden Symptomen oder die weitgehende Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen Beträchtlicher Zusatznutzen Eine gegenüber der zVT bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des Symptome, eine moderate Verlängerung der Lebensdauer, eine für die Patient*innen Nebenwirkungen oder eine bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen Geringer Zusatznutzen Eine gegenüber der zVT bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens, insbesondere eine Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen der Erkrankung oder eine relevante Vermeidung von Nebenwirkungen Nicht quantifizierbarer Zusatznutzen Ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt Zusatznutzen nicht belegt Es ist kein Zusatznutzen belegt Geringerer Nutzen Der Nutzen des zu bewertenden Arzneimittels ist geringer als der Nutzen der zVT Tabelle 2-1: therapierelevanten Nutzens, insbesondere eine Abschwächung schwerwiegender spürbare Linderung der Erkrankung, eine relevante Vermeidung schwerwiegender Ausmaß des Zusatznutzens AM-NutzenV = Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung; zVT = zweckmäßige Vergleichstherapie. Quelle: Eigene Darstellung auf Basis von § 5 AM-NutzenV. 2.2.3 Die Beschlussfassung durch den G-BA 68. Auf der Grundlage der veröffentlichten Nutzenbewertung des IQWiG beginnt im Anschluss das Stellungnahmeverfahren. In dessen Rahmen sind laut § 92 Abs. 3a SGB V Sachverständige, Spitzenorganisationen und Berufsvertretungen sowie betroffene pU stellungnahmeberechtigt. Sie haben die Möglichkeit, zunächst schriftlich und anschließend mündlich Stellung zu beziehen. Im Rahmen der Anhörungen können insbesondere neue wissenschaftliche Erkenntnisse vorgetragen werden, die sich seit Einreichen des Dossiers ergeben haben. Außerdem ist es möglich, dass der G-BA weitere Daten anfordert, die das pU im Anschluss nachzureichen hat. Auch nachgereichte Daten werden in der Regel durch das IQWiG bewertet, das auf dieser Grundlage die Möglichkeit hat, sein ursprüngliches Bewertungsergebnis zu verändern. Sechs Monate nach dem Markteintritt beschließt der G-BA im Plenum (auf Basis der Dossierbewertung des IQWiG, der schriftlichen Stellungnahmen und der mündlichen Anhörung) über das Ausmaß und die Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens. Dabei ist er weder in seiner Methodik noch in Bezug auf das Ergebnis an die Bewertungen des IQWiG Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 29 – Kapitel 2 30 gebunden. Seit Einführung des AMNOG wich der G-BA in 31,8 % der Verfahren von den Empfehlungen des IQWiG ab (in 10,6 % der Verfahren wurde ein niedrigerer, in 21,2 % ein höherer Zusatznutzen beschlossen als durch das IQWiG vorgeschlagen; AMNOG-Monitor, Stand Ende 2024). Neben der unterschiedlichen Bewertungsgrundlage kann ein Grund hierfür sein, dass der G-BA die explizite Aufgabe hat, die Besonderheiten des Einzelfalls anzuerkennen, und deshalb zum medizinischen Stellenwert und Verhältnis von erwünschten Wirkungen und unerwünschten Nebenwirkungen im Plenum diskutiert und auf dieser Basis Abwägungen trifft. Die Ergebnisse der Nutzenbewertungen des G-BA seit dem Jahr 2011 sind in Abbildung 2-2 dargestellt. Dabei ist für jedes der bis zum 6. November 2024 durchgeführten 1 031 Verfahren zunächst jeweils die höchste vergebene Zusatznutzenkategorie abgebildet. Darunter finden sich die Ergebnisse auf Basis der einzelnen Subgruppen sowie auf der Patientenebene. Die Patientenebene stellt dar, für wie viele Patient*innen welcher Zusatznutzen attestiert wurde. Es zeigt sich, dass ein Zusatznutzen häufig nicht für die gesamte jeweilige Indikation, sondern lediglich für eine Teilpopulation ausgewiesen werden kann. 69. In seinem Beschluss legt der G-BA neben dem Ausmaß und der Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens u. a. eine eventuelle Befristung des Beschlusses fest. Gemäß den Daten des AMNOG-Monitors des Instituts für Pharmakologie und präventive Medizin wurde bisher in 142 Verfahren (etwa 14 % der Verfahren) eine Befristung durch den G-BA festgelegt (Stand Ende 2024). Eine Befristung erfolgt insbesondere, wenn weitere Daten zu dem bewerteten Arzneimittel zu erwarten sind. Seltener wird ein Beschluss befristet, wenn es im Laufe des Verfahrens zu einer Änderung der zVT kommt. Es ist möglich, dass der G-BA eine Befristung verlängert, verkürzt oder gar aufhebt, beispielsweise wenn sich herausstellt, dass entgegen der Erwartung keine weiteren Daten nachgereicht werden können. Einen Änderungsbeschluss hat es nach Auskunft des G-BA bisher in 71 Fällen gegeben. In weiteren 34 Fällen wurde eine Befristung aufgehoben (AMNOG-Monitor, Stand Ende 2024). Nach Ablauf einer durch den G-BA gesetzten Frist hat das pU die Pflicht, abermals ein Dossier einzureichen und es kommt zu einer erneuten Bewertung. Eine solche Neubewertung nach Fristablauf hat laut G-BA bisher in 77 Fällen stattgefunden; aktuell sind 30 Beschlüsse befristet. Weitere mögliche Gründe für eine erneute Bewertung sind die Überschreitung der Umsatzschwelle von Orphan Drugs (siehe Abschnitt 2.2.4), ein Verlust des Orphan-Drug-Status auf europäischer Ebene, eine Einreichung eines Dossiers mit Daten aus einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung, ein positiv beschiedener Antrag des pU sowie eine Forderung des G-BA (siehe Kapitel 5 Textziffer 26330). 30 Wie dort erläutert, steht die Möglichkeit des G-BA, bei Vorliegen neuer Evidenz eine erneute Nutzenbewertung zu initiieren, aktuell (Stand April 2025) in Frage. Aus Sicht des Rats sollte diese Möglichkeit dringend gesetzlich gesichert werden. Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 30 – 31 Gutachten 2025 Abbildung 2-2: Ergebnisse der Nutzenbewertungen seit 2011 auf Verfahrensebene, Subgruppenebene und Patientenebene * Dabei wurde für jeden Beschluss jeweils der höchste vergebene Zusatznutzen angenommen. ** Anzahl der Patient*innen mit dem jeweiligen Zusatznutzen; ein geringerer Nutzen wurde auf Patientenebene für ~0,01 % der Patient*innen attestiert. Die Zahlen addieren sich nicht zu 100 % auf, da auf zwei Nachkommastellen gerundet wurde. Quelle: Eigene Darstellung auf Basis des AMNOG-Monitors des Instituts für Pharmakologie und präventive Medizin, Stand Ende 2024. Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 31 – Kapitel 2 32 2.2.4 Sonderregelungen 70. Für bestimmte Arzneimittel gibt es Ausnahmen im Prozess der Nutzenbewertung. Wenn beispielsweise die Ausgaben, die der GKV durch dieses Arzneimittel entstehen, als geringfügig eingeschätzt werden, kann ein Arzneimittel von der Bewertung freigestellt werden. Als geringfügig gelten dabei Ausgaben, die einen Betrag von 1 Million Euro innerhalb von zwölf Kalendermonaten (Jahresumsatzgrenze) nicht übersteigen (Kapitel 5 § 15 VerfO G-BA). In diesen Fällen muss das pU kein Dossier beim G-BA einreichen.31 71. Zur Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln, die zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung EG Nr. 141/2000 zugelassen sind, sogenannte Orphan Drugs (siehe Kapitel 1), wurden Anreize geschaffen, um die damit einhergehenden Investitionen für die Pharmaindustrie attraktiver zu machen. Im AMNOG-Verfahren haben Orphan Drugs insofern eine Sonderstellung, als für diese Arzneimittel bereits durch die Zulassung ein ausreichend hoher Nutzen als belegt gilt (fiktiver Zusatznutzen), ohne dass hier entsprechende empirische Evidenz nachgewiesen werden muss. Anders als für andere Arzneimittel, ist das pU hier nicht verpflichtet, im Rahmen des Dossiers Nachweise über den Nutzen des Arzneimittels und den Zusatznutzen im Vergleich zur zVT zu erbringen. Es kann dies allerdings freiwillig tun. Die Nutzenbewertung wird für diese Arzneimittel nicht durch das IQWiG, sondern durch den G-BA selbst durchgeführt. Dabei kann das Ergebnis der Bewertung weder die Kategorie „nicht belegt“ noch die Kategorie „geringerer Nutzen“ lauten. Diese Ausnahmeregelung gilt bis zu einer Jahresumsatzgrenze von 30 Millionen Euro. Nach Überschreiten dieser Umsatzschwelle wird das pU verpflichtet, ein reguläres Dossier einzureichen. Im Anschluss findet eine erneute Bewertung des Arzneimittels über den in Abbildung 2-1 abgebildeten Prozess statt. Eine solche erneute, reguläre Bewertung ist auch auf Antrag des pU möglich. 72. Der für Orphan Drugs in ihrer Erstbewertung angenommene fiktive Zusatznutzen schränkt die Orientierung der Preise von Orphan Drugs ein. Insofern untergräbt das Orphan-Drug-Privileg die AMNOG-Logik. Analysen des IQWiG konnten zeigen, dass in 54 % der regulären Bewertungen von Orphan Drugs (beispielsweise nach Überschreiten der Umsatzgrenze) kein Zusatznutzen nachgewiesen werden konnte (IQWiG, 2021). Die Annahme eines fiktiven Zusatznutzens verhindert, dass im Rahmen der Erstbewertung eine solche Einstufung stattfindet. Aktuell kann daher das Ziel des AMNOG-Verfahrens, den Preis am Zusatznutzen im Vergleich zur zVT auszurichten, bei Orphan Drugs erst in erneuten, regulären Nutzenbewertungen erreicht werden. So liegt der verhandelte Erstattungspreis, der mithilfe der Preisverhandlungen im AMNOG-Prozess erzielt wird, bei Orphan Drugs durchschnittlich etwa 22 % unterhalb des Initialpreises; bei Arzneimitteln, die keine Orphan Drugs darstellen, liegt der Erstattungspreis etwa 28 % unterhalb des Initialpreises (AMNOG-Monitor, Stand Ende 2024). Im Kontext des gestiegenen Anteils der Orphan Drugs an den neuen Arzneimittelzulassungen (siehe Abbildung 1-9 in Kapitel 1) stellt sich die Frage, ob eine Förderung von Orphan Drugs durch diesen fiktiven Zusatznutzen notwendig und im Sinne einer wirtschaftlichen und bedarfsgerechten Arzneimittelversorgung zielführend ist. 73. Die Notwendigkeit des Orphan-Drug-Privilegs wird auch an anderer Stelle infrage gestellt: Eine Analyse des IQWiG zur Evidenzbasis der Nutzenbewertung von Orphan Drugs aus dem Jahr 2021 ergab, dass bereits im Rahmen der Erstbewertung für 68 % der untersuchten Fragestellungen 31 Eine weitere Ausnahme gilt für Reserveantibiotika, für die der Zusatznutzen als belegt gilt (Kapitel 5 § 15a VerfO G-BA). Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 32 – 33 Gutachten 2025 randomisierte kontrollierte Studien (RCTs, Randomised Controlled Trials) vorlagen. Für die Erstbewertung eines Arzneimittels mit Orphan-Drug-Privileg wird, anders als für spätere reguläre Bewertungen, keine zVT festgelegt. Erst für eine Reevaluation ist das pU verpflichtet, den Nachweis über den Nutzen im Vergleich zur zVT zu erbringen. Im Rahmen der erneuten, regulären Bewertungen lagen in 39 % der untersuchten Fragestellungen RCTs vor, die das zu bewertende Arzneimittel direkt mit der zVT verglichen (IQWiG, 2021). Es kann somit nicht argumentiert werden, dass eine Erstellung von RCTs bei Orphan Drugs generell nicht möglich sei. Zugleich fehlen durch die Sonderstellung von Orphan Drugs im Rahmen der frühen Nutzenbewertung wertvolle Erkenntnisse für die Versorgung. 74. Der Rat empfiehlt daher, die Sonderstellung von Orphan Drugs im Rahmen der frühen Nutzenbewertung aufzuheben und den fiktiven Zusatznutzen abzuschaffen. Stattdessen sollen Orphan Drugs regulär bereits mit der Erstbewertung in vollem Umfang und im Vergleich mit der gültigen zVT (also ggf. best supportive care) bewertet werden. Der Rat sieht allerdings die Notwendigkeit, die Entwicklung und Verfügbarkeit von Orphan Drugs mit geeigneten Anreizen zu unterstützen. Er empfiehlt in diesem Zusammenhang, den Orphan-Drug-Status im Rahmen der Preisverhandlungen als zusätzliches Kriterium zu berücksichtigen. 2.3 Verhandlung des Erstattungsbetrags 75. Das Ergebnis der Zusatznutzenbewertung durch den G-BA ist ein zentraler Bestandteil der Preisbildung. Wenn für ein Arzneimittel kein Zusatznutzen belegt werden kann, wird geprüft, ob dieses in eine bestehende Festbetragsgruppe (siehe Exkurs in Textziffer 77) eingegliedert oder eine neue Festbetragsgruppe gebildet werden kann (Kapitel 5 § 21 VerfO G-BA). Dies geschieht allerdings, anders als mit der Einführung des AMNOG vorgesehen, äußerst selten (5 % der AMNOG-bewerteten Arzneimittel wurden zum Stichtag des 6. November 2024 in Festbetragsgruppen eingegliedert; siehe Abbildung 2-4). In allen anderen Fällen, in denen das Arzneimittel also in keine Festbetragsgruppe eingegliedert wurde, folgt auf den Beschluss des G-BA die Verhandlung über den Erstattungsbetrag des Arzneimittels zwischen dem pU und dem GKV-Spitzenverband (GKV-SV) im Benehmen mit der PKV. Der Ablauf der Verhandlungen wird in § 130b SGB V sowie über die auf § 130b Abs. 9 SGB V basierende Rahmenvereinbarung geregelt. Zwölf Monate nach Inverkehrbringen des Arzneimittels und Einreichung des Dossiers soll der Erstattungsbetrag für das Arzneimittel feststehen. In dem sechsmonatigen Zeitraum der Verhandlungen finden in der Regel vier Verhandlungstermine statt. Während dieser Termine soll ein Erstattungsbetrag verhandelt werden, „der für den festgestellten Zusatznutzen angemessen ist und einen Ausgleich der Interessen der Versichertengemeinschaft mit denen des pharmazeutischen Unternehmers darstellt“ (Rahmenvereinbarung nach § 130b Abs. 9 SGB V). Dieser Erstattungsbetrag gilt rückwirkend ab dem siebten Monat seit Markteinführung, also direkt nach der Beschlussfassung des G-BA (siehe Abbildung 2-1), und ist nicht nur für die GKV, sondern ebenso für Versicherte einer PKV, Selbstzahler*innen und Beihilfeberechtigte gültig. 76. Während das Arzneimittel in der ambulanten Versorgung zu dem verhandelten Erstattungspreis abgegeben wird, können Krankenhäuser für die stationäre Versorgung individuell mit dem pU über den Preis verhandeln. Sie bilden dazu häufig Einkaufsgemeinschaften, um durch eine größere Abnahmemenge geringere Preise verhandeln zu können; die so ausgehandelten Preise sind in der Regel nicht öffentlich bekannt (Schröder & Telschow, 2021, Seite 75). Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 33 – Kapitel 2 34 Exkurs: Weitere Preisregulierungsmechanismen 77. Während sich das AMNOG auf Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen oder Wirkstoffkombinationen bezieht, werden die Preise im generischen Markt durch andere Gesetze reguliert. Dabei kann zwischen Instrumenten unterschieden werden, die primär den Wettbewerb zwischen einzelnen Arzneimitteln verstärken, und solchen, die generell zu Preisnachlässen führen. Als eines der im Kontext der Ausgabenkontrolle erfolgreichsten Instrumente gelten die Festbetragsgruppen, die etwa 80 % der Verordnungen zulasten der GKV betreffen (BMG, 2024). In den Festbetragsgruppen werden nach § 35 SGB V Arzneimittel mit denselben oder pharmakologisch-therapeutisch vergleichbaren Wirkstoffen oder mit therapeutisch vergleichbarer Wirkung zusammengefasst, für die jeweils ein maximaler Erstattungsbetrag bestimmt wird. Dieser Betrag wird durch den GKV-SV festgelegt und regelmäßig an die durch die pU hergestellten Marktbedingungen (Listenpreise) angepasst.32 Auch wenn die Festbeträge keine staatlich vorgegebenen Preise sind, übersteigen die durch die pU festgesetzten Preise die Erstattungsgrenze selten, da die Patient*innen in der Regel nicht bereit sind, eventuelle Mehrkosten selbst zu tragen. Mit der Einführung des AMNOG wurde erwartet, dass Arzneimittel, die im Rahmen der frühen Nutzenbewertung keinen Zusatznutzen nachweisen konnten, regelhaft in eine Festbetragsgruppe eingeordnet werden (Lukat & Götting, 2024). Entgegen dieser Erwartungen ist dies bislang allerdings kaum passiert (siehe Abbildung 2-4). In § 130a SGB V werden mit dem Preismoratorium, den Herstellerabschlägen und der Möglichkeit für Krankenkassen, mit pU Rabattverträge zu verhandeln, diverse Instrumente zur Senkung der Arzneimittelkosten geregelt. Seit dem Jahr 2010 gilt für Arzneimittel ein Preismoratorium, was bedeutet, dass die Preise seitdem nicht erhöht werden dürfen. Das Preismoratorium gilt für alle Arzneimittel, für die kein Erstattungspreis im Rahmen des AMNOG-Prozesses vereinbart wurde oder die Teil einer Festbetragsgruppe sind. Es gibt seitdem nur wenige Möglichkeiten, die Preise von Arzneimitteln zu erhöhen. Beispiele hierfür sind Zulassungserweiterungen sowie ein Inflationsaufschlag, um den seit dem Jahr 2018 jährlich die Arzneimittelpreise angepasst werden können. Daneben müssen die pU bei Arzneimitteln ohne Festbetragsgruppe den Krankenkassen im Rahmen der Herstellerabschläge bestimmte Rabatte gewähren. Für patentgeschützte Arzneimittel beträgt dieser Rabatt 7 %, für patentfreie, wirkstoffgleiche Arzneimittel insgesamt 16 %. Während die zuvor genannten Mechanismen in der Regel direkt zu Preisnachlässen führen, gibt es mit den Rabattverträgen auch ein Instrument, das gezielt den Wettbewerb zwischen austauschbaren Arzneimitteln verstärkt und dadurch wiederum niedrigere Preise erwirkt. Krankenkassen haben die Möglichkeit, mit pU Rabattverträge auszuhandeln. Das pU gewährt der Krankenkasse im Rahmen solcher Rabattverträge Preisnachlässe im Austausch dafür, dass das jeweilige Arzneimittel anstelle vergleichbarer Alternativen an die Versicherten der betreffenden Krankenkasse abgegeben wird, es sei denn, der Arzt oder die Ärztin schließt dies auf der Verordnung ausdrücklich aus. Aktuelle Zahlen zeigen, dass die Rabattverträge eine große Bedeutung im Kontext der Regulierung der Arzneimittelausgaben haben: Gemäß Daten des Deutschen Arzneiprüfungsinstituts resultierten im Jahr 2023 68,2 % der Preise der zulasten der 32 Der Festbetrag muss dabei so gewählt werden, dass mindestens 20 % der getätigten Verordnungen und der abgegebenen Packungen unterhalb dieser Festbetragsgrenze liegen. Er wird also angehoben, wenn sich das Angebot preisgünstiger Alternativen verringert, und gesenkt, wenn sich dieses Angebot erhöht (BMG, 2025). Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 34 – 35 Gutachten 2025 GKV abgegebenen Packungen von Arzneimitteln in Festbetragsgruppen aus Rabattverträgen. Auch wenn die zuvor genannten Festbeträge durch die Rabattverträge in den Hintergrund geraten, sind sie systemisch nach wie vor von großer Bedeutung. Ein Problem besteht darin, dass Rabattverträge das Instrument der Festbetragsgruppen konterkarieren können: Während Festbeträge sinken, wenn die Listenpreise betreffender Arzneimittel sinken, führen Rabattverträge zwar zu geringeren tatsächlichen Preisen, aber zu unveränderten Listenpreisen. Sinkende Preise durch Rabattverträge wirken sich also nicht auf die Festbeträge aus. Die meisten dieser Instrumente beziehen sich in erster Linie auf Generika und Produkte des Bestandsmarktes, da sie entweder von einer Austauschbarkeit einiger Arzneimittel ausgehen oder Abschläge definieren, die das pU zu leisten hat. Solche Abschläge können in der Preisfindung neuer Arzneimittel möglicherweise eingepreist werden, wenn die Höhe des Abschlags absehbar ist. Unter bestimmten Voraussetzungen sind kurzfristige Einsparungen durch Rabatte jedoch denkbar: Einspareffekte sind vor allem möglich, wenn die Höhe der Rabatte nicht Gegenstand der Verhandlungen ist, sondern extern vorgegeben wird, und zwar ohne, dass dies zuvor antizipiert wurde. Dann können die Rabatte bei Arzneimitteln, für die die Preisverhandlungen bereits abgeschlossen sind, nicht mehr eingepreist werden. Die Ausgabensenkung durch die vorübergehende Erhöhung des (nicht mengenabhängigen) Herstellerrabatts um 5 % im Jahr 2023 wird auf 1,3 Milliarden Euro geschätzt (Deutscher Bundestag, 2024, Seite 12). 78. Die Grundlage der Erstattungsbetragsverhandlungen bildet insbesondere der Beschluss des G-BA. Daneben spielen das eingereichte Dossier und die Jahrestherapiekosten vergleichbarer Arzneimittel33 eine Rolle. Bis zum Inkrafttreten des Medizinforschungsgesetzes (MFG) wurden auch die durch den pU mitgeteilten tatsächlichen Abgabepreise34 in anderen europäischen Ländern (Referenzpreise) einbezogen (siehe Textziffer 80 ff.). Wenn der G-BA in seinem Beschluss einen Zusatznutzen für das zu bewertende Arzneimittel feststellt, soll der Erstattungsbetrag als Aufschlag auf die Jahrestherapiekosten der zVT verhandelt werden. Der Aufschlag soll hierbei das Ausmaß des Zusatznutzens widerspiegeln: Je höher der Zusatznutzen, desto höher soll auch der Aufschlag ausfallen. Bei einem geringeren Nutzen soll ein Abschlag auf die Jahrestherapiekosten der zVT erreicht werden.35 In Fällen, in denen ein Arzneimittel in verschiedenen Subgruppen oder verschiedenen Indikationen einen unterschiedlich hohen Zusatznutzen hat, wird ein gewichteter Mischpreis ausgehandelt. 79. Mit dem im Jahr 2022 in Kraft getretenen Gesetz zur finanziellen Stabilisierung der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV-FinStG) wurde die Bedeutung des Ausmaßes des Zusatznutzens weiter gestärkt. Die durch dieses Gesetz eingeführten sogenannten Leitplanken sollten einen Anreiz zur besseren Evidenzgenerierung schaffen und die Verknüpfung zwischen dem vergebenen Zusatznutzen und der Höhe des Erstattungsbetrags verstärken (Greiner et al., 2023). Die verfahrenstechnischen Konsequenzen der Leitplanken sind in Abbildung 2-3 dargestellt. Mit dem 33 Vergleichbare Arzneimittel sind laut § 6 Abs. 4 der Rahmenvereinbarung nach § 130b Abs. 9 SGB V „für das Anwendungsgebiet zugelassene Arzneimittel, deren Zweckmäßigkeit sich aus den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin ergibt“. 34 Während die in Deutschland gültigen Erstattungsbeträge bekannt und einsehbar sind, sind die tatsächlichen Abgabepreise in vielen anderen Ländern vertraulich. Hier werden lediglich Listenpreise veröffentlicht, die sich jedoch von den Preisen, die z. B. die Versicherungen bezahlen, unterscheiden (Greiner et al., 2024); siehe Kapitel 3). 35 Seit dem Jahr 2011 wurde in fünf Subgruppen das Ausmaß „geringerer Nutzen“ vergeben, in zwei Verfahren war dies die höchste vergebene Zusatznutzenkategorie (siehe Abbildung 2-2). Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 35 – Kapitel 2 36 MFG wurden diese Leitplanken wieder gelockert: Arzneimittel, die zu einem relevanten Anteil in Deutschland in klinischen Prüfungen getestet wurden, sind seitdem von den Leitplanken freigestellt (siehe Kapitel 4 und 6). Die Einführung der Leitplanken befürwortet der Rat als ein Instrument, das dabei helfen kann, steigende Arzneimittelpreise lediglich bei hohem Zusatznutzen zu ermöglichen. Aus diesem Grund sieht der Rat die partielle Abkehr von den Leitplanken im MFG kritisch und empfiehlt, diese Lockerung wieder zurückzunehmen. Auf die standortpolitischen Implikationen der Leitplanken wird in Kapitel 6 eingegangen. 80. Das MFG legt außerdem fest, dass sich pU im Rahmen der Preisverhandlung zwischen vertraulichen oder einsehbaren Erstattungsbeträgen entscheiden können. Die Hersteller haben nach Abschluss der Preisverhandlungen fünf Tage Zeit für diese Entscheidung. Bei einer Entscheidung für vertrauliche Erstattungsbeträge wird ein zusätzlicher Abschlag von 9 % auf den zuvor ausgehandelten Betrag fällig. Darüber hinaus regelt das MFG, dass das europäische Preisniveau nicht mehr als Kriterium in den Preisverhandlungen herangezogen wird; zum Zeitpunkt der Preisverhandlungen waren allerdings auch in der Vergangenheit nur wenige andere Preise verfügbar. Damit entfällt das europäische Preisniveau als Kriterium in den Preisverhandlungen.36 81. Mit der Einführung vertraulicher Erstattungspreise könnten verschiedene mögliche Vor- und Nachteile einhergehen; aus der empirischen Literatur ist weder ein systematischer Vor- noch ein Nachteil vertraulicher Preise ableitbar. Darüber hinaus besteht immer die Möglichkeit, dass formal vertrauliche Preise dennoch an die Öffentlichkeit gelangen. Daher ist es unklar, ob vertrauliche Preise tatsächlich einen Vorteil für das entsprechende Land darstellen. Der zentrale Vorteil könnte sein, dass 36 Während der GKV-Spitzenverband vertrauliche Erstattungsbeträge ablehnt, begrüßt er gleichzeitig diese Regelung und sieht sie als folgerichtig an. Unter der Annahme, dass auch nach Einführung vertraulicher Erstattungspreise (zunächst) weiter auf die hohen Listenpreise in Deutschland referenziert würde, würden diese über das Kriterium der europäischen Referenzpreise in die deutschen Erstattungsbetragsverhandlungen „zurückreflektiert“ (GKV-SV, 2024, Seite 26). Abbildung 2-3: Auswirkungen der Leitplanken zur Preisgestaltung nach § 130b Abs. 3 SGB V JTK = Jahrestherapiekosten; zVT = zweckmäßige Vergleichstherapie. Quelle: Eigene Darstellung. Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 36 – 37 Gutachten 2025 die Vertraulichkeit höhere Preisnachlässe in den Preisverhandlungen ermöglichen könnte. Die internationale Preisreferenzierung führt bislang dazu, dass die pU mit öffentlich bekannten Rabatten in dem einen Staat die Sorge verbinden, auch in anderen Staaten niedrigere Preise hinnehmen zu müssen. Die praktische Umsetzung der Vertraulichkeit in Deutschland gilt allerdings als sehr aufwendig und könnte zudem dazu führen, dass die Ausgabenkontrolle an anderen Stellen schlechter gelingt. So wird u. a. die Umsetzung des Wirtschaftlichkeitsgebots erschwert, wenn Ärzt*innen nicht mehr nachvollziehen können, welche Arzneimittel vergleichsweise günstig sind. Zudem können vertrauliche Preise Debatten darüber gefährden, wie eine faire und bezahlbare Versorgung insbesondere mit hochpreisigen Arzneimitteln zukünftig gelingen kann (Greiner et al., 2024). 82. Auch wenn teilweise niedrigere tatsächliche Erstattungsbeträge durch die Möglichkeit der Vertraulichkeit erhofft werden, wäre eine Transparenz sowohl der deutschen als auch internationalen Preise wünschenswert. Die einzelnen Länder befinden sich gleichwohl häufig in einem Dilemma: Während transparente Preise allgemein wünschenswert wären, haben die jeweiligen Länder gleichzeitig den Anreiz, selber – in der Hoffnung auf niedrigere Preise – vertrauliche Preise zu ermöglichen (siehe Kapitel 3). 83. Auch mit dem GKV-FinStG änderten sich die Rahmenbedingungen der Preisverhandlungen: So wurden beispielsweise mengenbezogene Aspekte als Teil der Preisverhandlungen festgelegt. Seitdem müssen mengenbezogene Staffelungen oder ein jährliches Gesamtvolumen des Arzneimittels vereinbart werden. Dabei soll das „Gesamtausgabenvolumen des Arzneimittels unter Beachtung seines Stellenwerts in der Versorgung“ berücksichtigt werden (§ 130b Abs. 1a SGB V; siehe dazu auch Kapitel 5). Außerdem wurde ein sogenannter Kombinationsabschlag eingeführt. Für Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, die als Teil einer durch den G-BA festgelegten Kombination aus mehreren Wirkstoffen verabreicht werden, erhalten Krankenkassen einen Abschlag in Höhe von 20 %. Dieser Abschlag entfällt, wenn die Kombination dieser Wirkstoffe laut G-BA einen beträchtlichen oder erheblichen Zusatznutzen erwarten lässt (§ 130e Abs. 1SGB V). 84. Wenn der GKV-SV und das pU sich innerhalb der sechsmonatigen Frist nicht über einen Erstattungsbetrag einig werden, geht die Entscheidung an eine dafür geschaffene Schiedsstelle, die weitere drei Monate Zeit hat, um eine Einigung herbeizuführen. Dabei soll sie alle Umstände des Einzelfalls sowie die Besonderheiten des jeweiligen Therapiegebietes berücksichtigen. Die gesetzlichen Regelungen zur Bestimmung des Erstattungspreises nach § 130b SGB V gelten auch in diesem Fall. Sowohl gegen den Schiedsspruch als auch unter Umständen gegen die Nutzenbewertung kann Klage eingereicht werden. 85. Zu Beginn des Schiedsstellenprozesses bringen der GKV-SV und das pU jeweils einen Antrag ein, in dem sie ihre Forderungen erläutern und begründen. Diese Anträge bestehen neben einem Erstattungsbetrag auch aus weiteren Vertragsinhalten, beispielsweise mengenbezogenen Aspekten. Über diese Anträge berät im Folgenden die Schiedsstelle, die sich aus einem unparteiischen Vorsitzenden, zwei weiteren unparteiischen Mitgliedern, zwei vom GKV-SV benannten Mitgliedern sowie zwei von dem betroffenen pU benannten Mitgliedern zusammensetzt. Es kann davon ausgegangen werden, dass sowohl der GKV-SV als auch das pU mit Maximalforderungen in den Prozess starten, um ein für sich möglichst vorteilhaftes Ergebnis zu bewirken. Die Schiedsstelle hat dann die Aufgabe, einen Kompromiss zu erzielen, der in einer Abstimmung mit einfacher Mehrheit angenommen wird und ein möglichst kohärentes Konstrukt aus dem Erstattungspreis und den weiteren möglichen Aspekten darstellt (AMNOG-Schiedsstelle, 2020). Um eine solche Kohärenz sicherzustellen, wäre neben diesem kompromissgeleiteten Schiedsspruch Drucksache 21/460Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode – 37 – Kapitel 2 38 auch ein antragsgebundenes Verfahren denkbar, bei dem die Schiedsstelle verpflichtet wäre, sich für einen der beiden eingebrachten Anträge zu entscheiden. Damit würde der Anreiz geschaffen, dass sowohl der GKV-SV als auch das betroffene pU realistische Vorschläge einbringen und sich in ihrer Argumentation bemühen, die unparteiischen Mitglieder und Vorsitzenden zu überzeugen. Mit einem solchen Verfahren könnte zudem verhindert werden, dass bei der Kompromissbildung durch Inkonsistenzen beispielsweise zwischen Mengen- und Preisaspekten eine unpassende Zusammenstellung aus den einzelnen Vertragsinhalten entstehen kann. Allerdings kann ex ante keine sichere Aussage dazu getroffen werden, ob ein solches antragsgeleitetes Verfahren zu niedrigeren Preisen führen würde. Der Rat empfiehlt daher dem Gesetzgeber, ein solches Verfahren neben anderen Alternativen der Entscheidungsfindung in der Schiedsstelle zu prüfen. 86. Nach einem abgeschlossenen Schiedsverfahren können sowohl der GKV-SV als auch das betroffene pU in einem weiteren Schritt eine Kosten-Nutzwert-Bewertung37 (KNB) anfordern, für die das IQWiG durch den G-BA beauftragt werden kann. Das pU kann eine solche Bewertung neben diesem Fall auch dann verlangen, wenn der G-BA zu dem Schluss gekommen ist, dass für ein Arzneimittel kein Zusatznutzen belegt werden konnte. Laut § 35b Abs. 1 SGB V soll das IQWiG den therapeutischen Zusatznutzen für den Patient*innen im Verhältnis zu den Kosten betrachten. Auf dieser Grundlage wird das zu bewertende Arzneimittel mit anderen Arzneimitteln oder Behandlungsmethoden verglichen. 87. Der Rat hat bereits in der Vergangenheit gefordert, die Bedeutung der KNB für die Preisverhandlungen zu stärken; auch der ExpertInnenrat „Gesundheit und Resilienz“ fordert eine multikriteriale Bewertung von Innovationen unter Einbezug der Kosten (ExpertInnenrat „Gesundheit und Resilienz“, 2024; SVR, 2014, Seite 106). Trotzdem ist es bisher zu keiner solchen Bewertung im Rahmen eines AMNOG-Verfahrens gekommen. Der Rat empfiehlt vor diesem Hintergrund, die im Gesetz bereits verankerte Möglichkeit der KNB auszuweiten und diese verpflichtend für eine Liste priorisierter Arzneimittel in Deutschland durchzuführen. Das würde vor allem zusätzliche Informationen für die verhandelnden Parteien liefern und die Vergleichbarkeit der Preisaufschläge für vergleichbare Einheiten von Zusatznutzen über Indikationen hinweg stärken. 88. Wenn das pU bereits zu Beginn der Verhandlungen eine Einigung mit dem GKV-SV über einen Erstattungsbetrag ausschließt, hat es die Möglichkeit, die Verhandlungen spätestens 14 Tage nach dem ersten Verhandlungstermin abzubrechen und das Arzneimittel wieder vom deutschen Markt zu nehmen (Opt out). In diesem Fall wird kein Erstattungsbetrag verhandelt oder festgesetzt. Darüber hinaus kann das pU auch nach Erreichen eines Erstattungsbetrags das Arzneimittel als „außer Vertrieb“ melden. Der GKV-SV hingegen hat nicht die Möglichkeit, die Verhandlungen ohne Ergebnis zu beenden – es herrschen asymmetrische Rückzugsmöglichkeiten. 37 In § 35b SGB V bezeichnet der Gesetzgeber die durchzuführenden Bewertungen als „Kosten-Nutzen-Bewertungen“; das IQWiG interpretiert diesen Begriff „eher als Oberbegriff für vergleichende gesundheitsökonomische Analysen im Allgemeinen“ (IQWiG, 2023, Seite 10). Das vorgesehene Verfahren wird in der Fachsprache als Kosten-Nutzwert-Bewertung bezeichnet. Drucksache 21/460 Deutscher Bundestag – 21. Wahlperiode– 38 – 39 Gutachten 2025 Abbildung 2-4: Ergebnisse der bisherigen AMNOG-Prozesse FB = Festbetragsgruppe. * Inklusive späterer Zuordnung. ** Bis zum 6. November 2024 nicht wieder eingeführt. Quelle: Eigene Darstellung auf Basis des AMNOG-Monitors des Instituts für Pharmakologie und präventive Medizin, Stand Ende 2024. 2.4 Weitere Perspektiven zur Weiterentwicklung des AMNOG 2.4.1 Asymmetrische Verhandlungspositionen aufgrund garantierter Erstattungsfähigkeit 89. Die Preisverhandlungen in Deutschland sind durch Asymmetrien hinsichtlich der verfügbaren Informationen sowie der Verhandlungsmacht zwischen den Verhandlungspartnern gekennzeichnet (siehe Abbildung 2-5). Das pU hat bis zur Nutzenbewertung und z. T. darüber hinaus einen Wissensvorsprung hinsichtlich der Effektivität und des Risikoprofils des patentgeschützten Arzneimittels, der zu erwartenden Marktdurchdringung sowie der Kosten, die aufgewendet werden müssen, um den Patient*innen das Produkt zur Verfügung stellen zu können. Es hat zudem ein Monopol auf die Produktion und Vermarktung des Arzneimittels, solange der Patentschutz gilt. Außerdem kann es das Arzneimittel jederzeit wieder vom Markt nehmen. 90. Die Verhandlungsführer des GKV-SV agieren im Auftrag der Solidargemeinschaft und bündeln die Nachfrage der gesetzlich und privat Versicherten in Deutschland. Im Gegensatz zu den pU haben sie jedoch keine Möglichkeit, von den Verhandlungen zurückzutreten (siehe Textziffer 88). Anders als in den meisten anderen europäischen Systemen wird in Deutschland nicht über die Erstattungsfähigkeit eines Arzneimittels entschieden (im Sinne einer vierten Hürde; siehe Textziffer 59). Arzneimittel können vielmehr automatisch ab dem Zeitpunkt des Inverkehrbringens verordnet und erstattet werden (Vogler, 2018; WHO Regional Office for Europe, 2018; siehe Exkurs in Textziffer 60). Die garantierte Erstattungsfähigkeit schwächt die Verhandlungsposition des GKV-SV, der anders als das pU nicht darüber entscheiden kann, ob das Arzneimittel auf dem deutschen Markt überhaupt Teil der Gesundheitsversorgung sein soll. Mit dem Scheitern der Verhandlungen können nur die pU, nicht jedoch der GKV-SV drohen. Selbst wenn es zwischen dem pU und dem GKV-SV nicht zu einer Einigung über den Erstattungspreis kommt, für die Preisfindung also die Schiedsstelle angerufen wird, ist der Schiedsspruch lediglich für den GKV-SV alternativlos: Auch wenn ein aus Sicht der Solidargeme